研究員使用恢復在鼠標的視域的基因治療

佛羅里達研究員大學使用基因治療恢復在鼠標的視域與遺傳性盲目性的表單，查找那有有關於許多最公用的盲目的疾病。

寫在本質醫學，科學家描述他們如何使用無害的病毒傳送更正的基因到鼠標以搶奪他們遠見的基因損傷。

這個發現向顯示瞄準和搶救圓錐細胞 - 視覺鋒利和顏色視覺的最重要的細胞在人是可能的。

「錐體遠見定義了是否某人是瞎的」，說威廉 W. Hauswirth、 Ph.D。，在醫學學院和 UF 遺傳學學院的成員的眼科分子遺傳學 Rybaczki-Bullard 教授。 「如果您能特別地有用地傳送基因到圓錐細胞，有所有盲目的疾病的涵義，不僅僅被繼承的那些。 在盲目性、與年齡有關的有斑點的退化和糖尿病視網膜病的二種非常公用類型，如果您能瞄準錐體您也許能搶救該遠見」。

科學家試驗 Bo 發現的鼠標萇氏， M.D.，傑克遜實驗室的一位人員科學家在棒港口，緬因。 動物有盲目性叫的色盲的一份遺傳性表單，通過禁用在視網膜的錐體光感受器影響大約 1 在 30,000 個美國人。 這個疾病導致接近完全色盲和非常粗劣的中央視覺。

在基因治療射入的二個月內到鼠標眼睛的 subretinal 空間裡，科學家評定了在視網膜的電子活動，發現 19 21 隻對待的眼睛確實地回應了療法，并且 17 那些 19 有從他們的視網膜的電子讀數與被採取的那些相似在正常鼠標。

當鼠標在 6 個和 7 個月之間，試驗證明了被繼續的 18 21 隻對待的眼睛通常回應。

另外，一個單獨，更小的組對待的鼠標被評估了使用檢查如同一個眼睛測試在醫生的辦公室。

在羅伯特監督的實驗 B. Barlow， Ph.D。，眼科學教授在紐約北部醫科大學州立大學，鼠標由模擬外觀是於每移動鼓有在牆壁上的垂直條紋的四個計算機監控程序包圍。

科學家知道鼠標可能發現數據條，因為被看見的動物自然移動他們的在方向的題頭和移動數據條一樣。 通過做數據條更加曾經縮小的 - 類似於信函如何變得小在視力檢查表的底部 - 研究員可能估計鼠標的視覺能力。

作為組，所有鼠標顯示了在他們的對待的眼睛的正常視敏度。

「人們能聯繫，并且告訴我們什麼他們看見」，研究員約翰 J. 亞歷山大， Ph.D 說線索。，眼科學的部門的一個博士後在 UF。 「動物是更加困難的。 什麼做很意想不到此的測試是它介入動物的自然回應，并且結果告訴我們動物的腦子在進程介入，他們實際上看到某事」。

除錐體之外，計算大約 6 百萬在視網膜，眼睛的杆體細胞對微弱光線和周邊視覺是重要并且存在於更加了不起的金額，有更多的人口 100 百萬。

但是對待錐體在從標尺破壞開始，例如視網膜炎 pigmentosa，影響大約 1 在 3,000 個美國人的疾病可能扮演作用。

的就我所知 「這是第一次恢復在動物設計的功能錐體是主要缺陷」，在俄勒岡健康 & 科學大學說理查 Weleber、 Ph.D。，分子和遺傳醫學教授在這個研究未介入一個錐體被瞄準的基因治療。 「這驗證這個概念提供瞄準錐體系統的基因治療是可能的，并且那對一定數量的退化疾病是難以置信地重要」。

這個研究由從國家學院的授予支持健康，戰鬥的盲目性的基礎，青少年糖尿病研究基金，太陽黑子遠見研究基金，中央紐約，研究獅子防止盲目性、戰鬥為視域和美國航空航天局。

UF 和 Hauswirth 在可能尋求銷售某些研究技術的生物技術公司上有興趣。

http://www.health.ufl.edu