ニーマン - ピック病を治療するための新たな臨床遺伝子治療のアプローチ

ジェンザイム社は、病気のニーマンピック治療するための新たな臨床遺伝子治療のアプローチを記述する、全米科学アカデミー紀要に新しい研究の出版を発表した。

ジェンザイムの研究者チームによって行われた調査では、、脳内に両方の全身と直接遺伝子治療を投与する運動と認知機能を維持し、大幅にニーマン - ピック病のマウスモデルでの寿命を延ばすために助けたことを示した。著者は、この組み合わせのアプローチは、内臓器官のシステムだけでなく、中枢神経系に影響を及ぼす疾患を治療するための有望な臨床戦略を表すことができることを書いてみませんか？このような酵素補充療法などの血液脳関門を通過しない現在の治療法は、、脳の関与とそのような疾患のためのそれらの有効性は限られています。

研究では、ジェンザイム社の研究者は、脳と人間の酸性スフィンゴミエリナーゼ、ニーマンピック病タイプA＆Bこの組み合わせのアプローチは、治療したマウスと比較していた患者で欠損している酵素をコードするアデノ随伴ウイルスベクターの全身注射の組み合わせをテスト配信の2つのモードのいずれかで単独で、と放置されたマウスへ。

観察の54週後に、研究者は、併用療法は、正常に近いレベルでモーターと認知機能の維持につながったことがわかった。組み合わせ投与群はまた、長く住んでいて、単独投与群と非投与群のいずれかのように、疾患の神経学的および物理的な症状の多くは無料だ。重要なのは、研究者は、それは紙が臨床の現場にこれらの知見を適用するすべての戦略の重要な部分であることを示唆している脳に投与される前に全身に投与することにより、治療する免疫系の寛容を設立。

本日発表された作品は、リソソーム貯蔵障害のための新しい、次世代の治療法を開発するためにジェンザイム社で大規模なプログラムに基づいています。ジェンザイムは、開発し、MPSのためゴーシェ病、ファブリー病のためのFabrazyme（R）（アガルシダーゼベータ）、Aldurazyme（R）（laronidase）用Cerezyme（R）（注射用imiglucerase）を含むリソソーム貯蔵障害の4つの酵素補充療法を提供するIとポンペ病のマイオザイム（R）（alglucosidaseアルファ）。さらに、ジェンザイムは、ASM欠損ニーマンピック病の治療のための潜在的な酵素補充療法のフェーズ1臨床試験を行っています。と同社は最近、ゴーシェ病の新規経口治療法をテストして、その進行中のフェーズ2臨床試験の登録を完了した。

リソソーム貯蔵障害とその臨床前研究に加えて、ジェンザイム社の遺伝子治療のポートフォリオには2つの進行中の臨床試験、ローカルに配送Ad2/HIF-1α、HIF - 1の設計フォームの安全性と有効性を検討しているその中で最も先進的な含まれていますアルファ遺伝子。この実験的な治療法は、新しい血管の成長を促進し、末梢動脈疾患を有する患者の手足の血行を改善するために設計されています。また、ジェンザイムは、ドーパミンに変換する脳の能力を高めることで、左旋性-ドーパ、パーキンソン病の一次治療の治療効果を復元するために設計されたパーキンソン病の遺伝子治療のフェーズ1から2臨床試験で患者登録があります。

ジェンザイムは、またそれぞれExcigen、（株）、および応用遺伝テクノロジーズ、とのパートナーシップを通じ、心房細動と黄斑変性症の遺伝子治療を使用して前臨床研究を行っています。

http://www.genzyme.com/