De onderzoekers van het Hart op het Centrum voor Vertalende Geneeskunde bij Medische Universiteit Jefferson hebben gentherapie gebruikt om hartverlamming in dieren om te keren.
Bovendien vonden zij dat deze strategie van de gentherapie „unieke en bijkomende gevolgen“ aan momenteel gebruikte had, standaardhartverlammingsdrugs genoemd bèta-blockers.
Rapporterend in de Amerikaanse die het dagboekOmloop van de Vereniging van het Hart, gebruikten de onderzoekers door Walter J. Koch, Ph.D., directeur van het Centrum voor Vertalende Geneeskunde en George Zallie en het Laboratorium van de Familie voor de Cardiovasculaire Therapie van het Gen in de Afdeling van Geneeskunde bij Medische Universiteit Jefferson van Thomas Jefferson University in Philadelphia worden geleid, een virus om het gen voor een proteïne, S100A1, in de hartcellen van ratten met hartverlamming te dragen. Het virus drukte het gen S100A1 slechts in hartcellen en niet in andere organen uit, hoofdzakelijk makend tot het een gemaakte therapie. Na 18 weken, hadden die dieren die de gentherapie ontvingen beduidend hartfunctie verbeterd in vergelijking met dieren die niet de behandeling ontvingen.
Specifiek, veroorzaakte het team Koch, met inbegrip van Patrick Most, M.D., en Joseph Rabinowitz, Ph.D., ook in het Centrum van Jefferson voor Vertalende Geneeskunde, experimenteel hartverlamming in de dieren, die door een dramatische vermindering van de het pompen van het hart capaciteit wordt gekenmerkt. De wetenschappers leverden toen een gewijzigd adeno-geassocieerd virus (AAV) dat het gen S100A1 aan de kransslagaders van het hart met behulp van een nieuwe hart-specifieke „genpromotor“ bevatte die het gen om slechts in hartcellen aanwezig toeliet te zijn.
De ratten met hartverlamming werden toen gevolgd nog eens twee maanden, toen hun hart het pompen functie opnieuw werd gecontroleerd. De dieren die de gentherapie ontvingen hadden beduidend betere hart-pompende capaciteiten in vergelijking met het niveau van de pre-gentherapie, en algemeen, hadden de s100A1-Behandelde ratten hartgezondheid verbeterd. De onderzoekers vonden dit in zowel individuele hartcellen als eveneens in het gehele dier.
De onderzoekers ontdekten ook dat de S100A1 gentherapie de meetkunde van het hart veranderde. In hartverlamming, neigt het hart om in grootte te stijgen. Toegevoegde S100A1 vertraagde dit proces en keerde het om eigenlijk.
Volgens Dr. Koch, dat ook W.W. de Professor van Smith van Geneeskunde bij Medische Universiteit Jefferson is, schijnt toegevoegde S100A1 om calcium te verbeteren die in hartcellen signaleren, dat aan de kracht van samentrekking van individuele cellen kritiek is.
In een ander wapen van de studie, bekeken de wetenschappers de gevolgen van bèta-blockers alleen of in combinatie met de S100A1 gentherapie. Zij vonden dat het bèta-blockers slechts gedeeltelijk de harten van de dieren in mislukking redden en dat S100A1 de gentherapie alleen beduidend beter was bij het verbeteren van hartfunctie in het model. „Belangrijk, was de combinatie twee ook therapeutisch en in sommige bestudeerde indexen waren er bijkomende gevolgen,“ de nota's van Dr. Koch. „Nochtans, zou men moeten beklemtonen dat het bèta-blocker vooruitgang van hartverlamming in dit model kon tegenhouden. S100A1 de gentherapie niet alleen hield vooruitgang maar omgekeerde schade tegen en verbeterde eigenlijk de prestaties van het hart.“