動物の心不全を逆転させるのに使用される遺伝子療法

ジェファーソンの医学大学の翻訳の薬のための中心の中心の研究者は動物の心不全を逆転させるのに遺伝子療法を使用しました。

さらに、彼らはこの遺伝子療法の作戦が現在使用されたもたらしたことが、標準心不全の薬剤に 「一義的な、付加的に効果」を呼出しましたベータ遮断薬を分りました。

、フィラデルヒィアのトーマス・ジェファーソン大学のジェファーソンの医学大学でウォルター J. Koch によってアメリカの中心連合ジャーナル循環で報告して、 Ph.D。、翻訳の薬およびジョージ Zallie のための中心および薬の部門の心血管の遺伝子療法のためのグループの実験室のディレクターは導かれた研究者心不全を用いるラットの中心のセルに蛋白質、 S100A1 のための遺伝子を、運ぶのにウイルスを使用しました。 ウイルスは中心のセルだけとない本質的にそれに合わせた療法をする他の器官に S100A1 遺伝子を、表現しました。 18 週後で、受け取ったそれらの動物は遺伝子療法かなり処置を受け取らなかった動物と比較された中心機能を改善しました。

具体的には、 Koch のチームは、最もパトリックを含む、 M.D. およびヨセフ Rabinowitz、翻訳の薬のためのジェファーソンの中心の Ph.D。、また、実験的に中心のポンプ能力の劇的な減少によって特徴付けられる動物の心不全を作り出しました。 科学者はそれから遺伝子が (AAV)中心のセルにだけあることを可能にした新しい中心特定の 「遺伝子促進者」のの助けによって中心の冠状動脈に S100A1 遺伝子を含んでいた修正された adeno 準のウイルスを配信しました。

心不全を用いるラットはもう 2 か月の間それから中心ポンプ機能が再度監視されたときに、続かれました。 遺伝子療法を受け取った動物は前遺伝子療法のレベルと、およびオーバーオールが比較された、かなりよりよい中心ポンプ能力 S100A1 扱われたラット改善しました中心の健康をありました。 研究者は両方の個々の中心のセルと全動物のこれをまた見つけました。

研究者はまた S100A1 遺伝子療法が中心の幾何学を変更したことを検出しました。 心不全では、中心は増加しがちです。 追加された S100A1 はこのプロセスを減速し、実際に逆転させました。

またジェファーソンの医学大学に W.W. スミスの医学部教授である先生に従って Koch、追加された S100A1 は個々のセルの収縮の力に重大である中心のセルのカルシウムシグナリングを改善するようです。

調査の別のアームでは、科学者は単独でベータ遮断薬のまたは S100A1 遺伝子療法と組み合わせた効果を見ました。 彼らはベータ遮断薬が部分的に障害の動物の中心をレスキューしたことが、そして単独で S100A1 遺伝子療法がモデルの中心機能の改善でかなりよりよかったことだけを分りました。 「重大に、 2 の組合せはまた治療上であり、調査されたある指標に付加的に効果が」、 Koch 先生のノートありました。 「しかしベータ遮断薬がこのモデルの心不全の進行を停止できることが、重点を置かれるべきです。 S100A1 遺伝子療法の停止されたが、進行だけ逆転させた損傷および実際に中心のパフォーマンス改良されて」。

去年の秋、 Koch 先生および彼のチームはそれを模倣された心臓発作の後でそれ以上の損傷から動物の中心を保護するために助けられた正常の上の蛋白質 S100A1 の増加するレベル見つけました。 場合によっては、動物の中心機能は全然ほとんど心筋の大きいパーセントが停止した時でさえ変更しませんでした。 同時に、停止している蛋白質のための遺伝子に欠けている中心のセルを持つ他の動物は中心の一部分の圧力を扱うことができなかったし、心不全を開発することを続きませんでした。

S100A1、 S100 と呼出される筋肉、特に中心のハイレベルに蛋白質の大家族の部分は本質的にあります。 S100A1 の落ちるレベルは心臓発作の後で中心ポンプ強さの損失で重大で、心不全に進行の重要な役割を担います。 他の研究者による前の調査は蛋白質が心不全を用いる患者の 50% 多く減ったことを示しました。

数年前に、 Koch 先生および彼の協力者はマウスに S100A1 を作る置き、引き締まる中心のセルの機能の生じる増加を見つけました人間の遺伝子を。 マウス中心はよりよく働き、より強い音がありました。 それに続く作業では、彼および協力者は壊れる動物の中心の常態に S100A1 レベルおよび中心機能を復元するのに遺伝子療法を使用しました。

これらの結果に人間で心不全の未来の療法のための重要な含意がありますと、 Koch 先生は言います。 治療上の遺伝子を保障する 「新しい遺伝子の促進者の使用中心のセル増加だけに表現されます人間の使用のための遺伝子療法の安全」。は

鬱血性心不全はほぼ 5,000,000 人のアメリカ人に、そのほとんど持っています最近の治療上の前進にもかかわらず悪い長期予後を、影響を与えます。

http://www.jeffersonhospital.org