用于的基因治疗撤消心力衰竭在动物中

重点研究员在平移医学中心在杰斐逊山东医学院在动物中使用基因治疗撤消心力衰竭。

另外，他们发现此基因治疗方法有 “唯一和附加作用”对当前使用的，标准心力衰竭药物叫β阻断药。

报告在美国重点关联日记帐循环，瓦尔特导致的研究员 J. Koch，中心和心血管基因治疗的系列实验室的 Ph.D。，主任平移医学和乔治 Zallie 在医学的部门在托马斯・杰斐逊大学杰斐逊山东医学院在费城，使用病毒运载蛋白质的， S100A1 基因，到汇率重点细胞与心力衰竭的。 病毒仅表示这个 S100A1 基因用重点细胞和不用其他机构，根本做它一种被剪裁的疗法。 在 18 个星期以后，接受的那些动物基因治疗显著改进了重点功能与没有得到治疗的动物比较。

特别地， Koch 小组，包括最帕特里克， M.D. 和约瑟夫 Rabinowitz， Ph.D。，也在平移医学杰斐逊的中心，实验导致了在动物的心力衰竭，描绘为对重点的抽的能力的严重的减少。 科学家然后传送了包含这个 S100A1 (AAV) 基因对重点的冠状动脉在一个新颖的重点特定 “基因促进者帮助下”使这个基因是仅存在重点细胞的被修改的 adeno 关联病毒。

当他们的重点抽的功能再，被监控了与心力衰竭的汇率然后按照在另外二个月。 接受基因治疗的动物有显着更好的重点抽的能力与前基因疗法级别比较和所有， S100A1 对待的汇率改进了重点健康。 研究员查找了此在两个各自的重点细胞和在全部的动物。

研究员也发现 S100A1 基因治疗更改了这个重点的几何。 在心力衰竭，这个重点倾向于在大小上增加。 被添加的 S100A1 减速了此进程和实际上撤消了它。

根据 Koch 博士，也是 W.W. 史密斯医学教授在杰斐逊山东医学院，被添加的 S100A1 看上去改进在重点细胞的钙信号，对各自的细胞的收缩至关重要强制。

在这个研究的另一条胳膊，科学家查看单独β阻断药的作用或与 S100A1 基因治疗的组合。 他们发现β阻断药部分地只抢救了在故障的动物的重点，并且 S100A1 单独基因治疗是显着好在改进在这个设计的重点功能。 “重要地，组合的二也是治疗的，并且在被学习的有些索引有附加作用”， Koch 博士附注。 “然而，应该指出β阻断药可能终止心力衰竭级数在此设计的。 S100A1 基因治疗不仅终止了级数，但是被撤消的故障和实际上改进了重点的性能”。

去年秋天， Koch 博士和他的小组查找了那蛋白质 S100A1 的增长的级别在被帮助的正常上的保护动物重点免受进一步故障在被模拟的心脏病发作以后。 有时，既使当心肌的大百分比中断了，动物的重点功能几乎更改了。 同时，与缺乏蛋白质的重点细胞的中断其他的动物基因不能处理一部分重点的这个重点并且没有开发心力衰竭。

S100A1，一部分的称 S100 的蛋白质一个大家庭，主要被找到在肌肉，特殊这个重点的高水平。 S100A1 的落的级别是重要的在重点抽的力量损失在心脏病发作以后并且扮演重要作用在这个级数对心力衰竭。 由其他研究员的早先研究向显示蛋白质减少了多达在病人的 50% 有心力衰竭。

几年前， Koch 博士和他的工友放置做 S100A1 成鼠标的人力基因，并且查找了在重点细胞的能力的一个发生的增量收缩。 鼠标重点更好运作并且有更加严格的敲打。 在随后的工作，他和工友在失败的动物重点使用基因治疗恢复 S100A1 级别和重点功能到正常。

这些结果有心力衰竭将来的疗法的重大的涵义在人， Koch 博士说。 “使用新颖的基因促进者保证这个治疗基因用重点细胞增量只表示基因治疗的安全性为人力使用”。

充血性心力衰竭影响接近五百万个美国人，大多数有粗劣的长期预测，尽管最近治疗预付款。

http://www.jeffersonhospital.org