用於的基因治療撤消心力衰竭在動物中

重點研究員在平移醫學中心在傑斐遜山東醫學院在動物中使用基因治療撤消心力衰竭。

另外，他們發現此基因治療方法有 「唯一和附加作用」對當前使用的，標準心力衰竭藥物叫β阻斷藥。

報告在美國重點關聯日記帳循環，瓦爾特導致的研究員 J. Koch，中心和心血管基因治療的系列實驗室的 Ph.D。，主任平移醫學和喬治 Zallie 在醫學的部門在托馬斯・傑斐遜大學傑斐遜山東醫學院在費城，使用病毒運載蛋白質的， S100A1 基因，到匯率重點細胞與心力衰竭的。 病毒仅表示這個 S100A1 基因用重點細胞和不用其他機構，根本做它一種被剪裁的療法。 在 18 個星期以後，接受的那些動物基因治療顯著改進了重點功能與沒有得到治療的動物比較。

特別地， Koch 小組，包括最帕特里克， M.D. 和約瑟夫 Rabinowitz， Ph.D。，也在平移醫學傑斐遜的中心，實驗導致了在動物的心力衰竭，描繪為對重點的抽的能力的嚴重的減少。 科學家然後傳送了包含這個 S100A1 (AAV) 基因對重點的冠狀動脈在一個新穎的重點特定 「基因促進者幫助下」使這個基因是仅存在重點細胞的被修改的 adeno 關聯病毒。

當他們的重點抽的功能再，被監控了與心力衰竭的匯率然後按照在另外二個月。 接受基因治療的動物有顯著更好的重點抽的能力與前基因療法級別比較和所有， S100A1 對待的匯率改進了重點健康。 研究員查找了此在兩個各自的重點細胞和在全部的動物。

研究員也發現 S100A1 基因治療更改了這個重點的幾何。 在心力衰竭，這個重點傾向於在大小上增加。 被添加的 S100A1 減速了此進程和實際上撤消了它。

根據 Koch 博士，也是 W.W. 史密斯醫學教授在傑斐遜山東醫學院，被添加的 S100A1 看上去改進在重點細胞的鈣信號，對各自的細胞的收縮至關重要強制。

在這個研究的另一條胳膊，科學家查看單獨β阻斷藥的作用或與 S100A1 基因治療的組合。 他們發現β阻斷藥部分地只搶救了在故障的動物的重點，并且 S100A1 單獨基因治療是顯著好在改進在這個設計的重點功能。 「重要地，組合的二也是治療的，并且在被學習的有些索引有附加作用」， Koch 博士附註。 「然而，應該指出β阻斷藥可能終止心力衰竭級數在此設計的。 S100A1 基因治療不僅終止了級數，但是被撤消的故障和實際上改進了重點的性能」。

去年秋天， Koch 博士和他的小組查找了那蛋白質 S100A1 的增長的級別在被幫助的正常上的保護動物重點免受進一步故障在被模擬的心臟病發作以後。 有時，既使當心肌的大百分比中斷了，動物的重點功能幾乎更改了。 同時，與缺乏蛋白質的重點細胞的中斷其他的動物基因不能處理一部分重點的這個重點并且沒有開發心力衰竭。

S100A1，一部分的稱 S100 的蛋白質一個大家庭，主要被找到在肌肉，特殊這個重點的高水平。 S100A1 的落的級別是重要的在重點抽的力量損失在心臟病發作以後并且扮演重要作用在這個級數對心力衰竭。 由其他研究員的早先研究向顯示蛋白質減少了多達在病人的 50% 有心力衰竭。

幾年前， Koch 博士和他的工友放置做 S100A1 成鼠標的人力基因，并且查找了在重點細胞的能力的一個發生的增量收縮。 鼠標重點更好運作并且有更加嚴格的敲打。 在隨後的工作，他和工友在失敗的動物重點使用基因治療恢復 S100A1 級別和重點功能到正常。

這些結果有心力衰竭將來的療法的重大的涵義在人， Koch 博士說。 「使用新穎的基因促進者保證這個治療基因用重點細胞增量只表示基因治療的安全性為人力使用」。

充血性心力衰竭影響接近五百萬個美國人，大多數有粗劣的長期預測，儘管最近治療預付款。

http://www.jeffersonhospital.org