Novo Nordisk объявила, что Нордитропин (соматропин [генно-инженерного происхождения] в инъекциях), полученных продуктами и лекарствами США (FDA) разрешение на лечение небольшого роста у детей с синдромом Нунан.
Нунан синдром определяется как аутосомно-доминантный генетический синдром обычно характеризуются низким ростом, врожденные пороки сердца, и уникальные черты лица. Появление этого расстройства может включать в себя гипертелоризм (широко посаженные глаза), вниз-раскосые глаза, перепончатые шеи, и другие условия, в том числе врожденного порока сердца у половины пострадавших. До 80 процентов детей с синдромом Нунан страдают от значительного низкий рост.
"Когда вы видите ребенка, Нунан синдром, не всегда могут быть очевидны для невооруженного глаза, но осложнения, связанные с условием, достаточно серьезны и могут влиять как на физическое развитие и других систем", сказал Мартин Soeters, президент компании Ново Нордиск ООО "Есть несколько вариантов лечения, которые помогут физического развития, и это знаки официального утверждения, захватывающий продвижение для детей с этим редким заболеванием."
Нунан синдром классифицируется как редкое состояние, с населением менее 200 тысяч. Чтобы стимулировать развитие методов лечения редких заболеваний, - что не может иначе быть коммерчески жизнеспособными для развития - FDA означает, что лечение препаратами менее 200 000 пациентов с "сирота наркотиков" назначения. Нордитропин получил сиротского лекарства для лечения небольшого роста, связанные с синдромом Нунан.
О Нунан синдром
Распространенность синдрома Нунан не была определена точно на сегодняшний день, но большинство авторов доклада 1, в 1000 - 2500 живорожденных, влияющие мужчины и женщины в равной степени. На основании населения Соединенных Штатов, распространенность может варьироваться от 125 тысяч до 300 тысяч живорожденных. Тем не менее, потери плода могут возникать при синдроме Нунан так действительного поражения расстройство может быть выше, чем его распространенности.
Клинические особенности и осложнения * Уникальные черты лица, такие как широко расставленные глаза, треугольное лицо, низко посаженные уши, и короткие перепончатые шеи * Низкий рост (до 80% людей) * Врожденные пороки сердца * Аномальные груди (сморщенные грудины или вогнутую грудь) * неопущение яичек у мужчин (более 50%) * нарушениями свертываемости крови, а легкая помятость, особенно фактора XI (фактор свертывания) недостаток (который вызывает Гемофилия C) * Кормление трудности с детьми, в том числе бедные сосания и отлучения, частые или силового рвота может возникать * Общие глазные проблемы в том числе около дальнозоркость и косоглазие * Проблемы со слухом вызваны инфекции среднего уха * Бедные мышечный тонус в раннем развитии * проблемы лимфатической системы, такие как лимфедема
Существует никакой специфической терапии фармакологическими в настоящее время, и лечение синдрома Нунан фокусируется на клинических особенностей и осложнений.
"Нунан синдром гетерогенных генетическое состояние, в котором клинические признаки очень изменчивы. Низкий рост, который может быть тяжелым, одна из самых общих характеристик. Лечение Нордитропин может помочь детям с синдромом Нунан улучшить одну из самых касающиеся физических свойств состояния ", сказала Алисия Романо, доктор медицинских наук, детский эндокринолог, New York Medical College.
Нордитропин (R) (соматропин [генно-инженерного происхождения] в инъекциях) показан для лечения детей с низким ростом связанных с Нунан синдром, лечение детей с ростом провал из-за недостаточной секрецией эндогенного гормона роста, и для замены эндогенного гормона роста у взрослых с дефицита гормона роста (ДГР), которые отвечают любому из следующих двух критериев:
1) Взрослый Начало: Пациенты, которые имеют ВПС, либо самостоятельно, либо связана с многочисленными недостатками гормона (гипопитуитаризм), в результате заболевания гипофиза, гипоталамуса болезни, хирургия, лучевая терапия, или травма, или
2) Детство Начало: Пациенты, которые были дефицитом гормона роста в детстве в результате врожденных, генетических, приобретенных или идиопатических причин. В общем, подтверждение диагноза взрослых GHD в обеих группах, как правило, требует соответствующего гормона роста, стимуляции тест.
Соматропин не должны использоваться в целях ускорения роста у детей с закрытыми эпифизов или у пациентов с активной или тяжелой пролиферативной без пролиферации диабетической ретинопатии. Нордитропин не должны использоваться у пациентов с известной гиперчувствительностью к соматропин или любого из его наполнителей.
Соматропин не должен использоваться или должна быть прекращена с любыми признаками активной злокачественности. Пациенты с предшествующим злокачественности должны находиться под тщательным наблюдением для любой прогрессии или повторения.
Соматропин не должны быть использованы для лечения больных с острой критической болезни из-за осложнений после открытом сердце или брюшной полости, множественные случайные травмы или острой дыхательной недостаточности, как увеличение смертности может произойти.
Смертельных исходов у пациентов с Прадера-Вилли синдром которые тяжелым ожирением или тяжелой дыхательной недостаточностью и относятся с соматропин. Если пациенты с Прадера-Вилли синдром также диагноз ВПС, Нордитропин не показан для лечения пациентов, у которых рост недостаточности, вызванной генетически подтвердили Прадера-Вилли синдром.
Уровень глюкозы в крови должно контролироваться периодически лечение соматропин может снижать чувствительность к инсулину. Пациенты с предшествующим диабет или нарушение толерантности к глюкозе следует тщательно следить во время терапии соматропином. Дозы инсулина или пероральных препаратов, возможно, должны быть скорректированы для пациентов с сахарным диабетом на лечение соматропином.