Onderzoekers aan het MassGeneral Institute for neurodegeneratieve ziekte (MGH-MIND) hebben een potentiële nieuwe drug doelstelling voor de behandeling van de ziekte van Parkinson en de eventuele andere degeneratieve neurologische wanorde geïdentificeerd.
In een aanstaande uitgifte van het tijdschrift Science beschrijven de onderzoekers zoeken, in cellulaire en dierlijke modellen, die de actie van een enzym genaamd SIRT2 blokkeren de neuronen die in ziekte Parkinson's van de toxische effecten van alpha-synuclein, een eiwit dat zich in de hersenen van patiënten van Parkinson ophoopt beschadigd kunnen beschermen. De studie, die ook suggereert dat remming van dit traject zou kunnen helpen bij de behandeling van andere voorwaarden waarin abnormale eiwitten in de hersenen ophopen, ontvangt vroege online versie op de wetenschap Express website op http://www.sciencexpress.org.
"We hebben ontdekt een dwingende nieuwe therapeutische benadering voor de ziekte van Parkinson, waarvan wij verwachten onze wetenschappers, evenals die bij farmaceutische en biotech bedrijven dat, voort te zetten van innovatieve nieuwe geneesmiddelen die zal behandelen en misschien zelfs genezen deze aandoening, zal toestaan" zegt Aleksey Kazantsev, PhD, directeur van Drug Discovery Laboratorium MGH-geest, die de wetenschap studie leidde. "Omdat het dezelfde soort aggregatie van eiwitten misfolded is gemeld in Huntingtons en Alzheimer ziekten - evenals Lewy body-dementie, waarbij ook alpha-synuclein deposito's - we zijn van plan om te testen deze aanpak in deze voorwaarden ook."
De ziekte van Parkinson, gekenmerkt door tremoren, stijfheid, moeite met lopen en andere symptomen, wordt veroorzaakt door de vernietiging van hersencellen die de neurotransmitter dopamine produceren. In de afgelopen jaren hebben onderzoekers in verschillende centra de rol van alpha-synuclein ophopingen in dopamine-producerende neuronen, waargenomen in patiënten met beide overgenomen en sporadische Parkinson bestudeerd. MGH-geest onderzoekers hebben ontdekt dat, in de ziekte van Parkinson, de alpha-synuclein molecuul plooien abnormaal en formulier aggregaten genaamd opneming organen. Dergelijke insluitsels van andere abnormale eiwitten worden gezien in verschillende stoornissen, maar of insluitsels giftig of beschermende aan neuronen zijn is controversieel geweest.
Een onderzoeksteam onder leiding van Kazantsev geanalyseerd in een paper gepubliceerd vorig jaar in de Proceedings van de National Academy of Sciences, manieren om de grootte van insluitsels met misfolded versies van alpha-synuclein of de ziekte van Huntington-geassocieerde proteïne huntingtin. Zij vonden dat een stof genaamd B2, die de vorming van grotere insluitsels bevordert, paradoxaal genoeg leek te verminderen toxiciteit in cellulaire ziekte modellen, eventueel door verlaging van het totale aantal insluitsels.