Un gene nuova tecnica terapia è sicura e può essere efficace nel allontanando peggioramento dei sintomi del morbo di Parkinson, secondo il primo esame scientifico di una decina di pazienti che hanno ricevuto il trattamento nel corso degli ultimi tre anni.
I risultati sono stati pubblicati nell'ultimo numero di Lancet.
I pazienti, metà dei quali vivono a Long Island, si trovano in stadi avanzati della malattia e non erano più risponde ai farmaci quando hanno firmato per la terapia sperimentale. Lo studio è stato condotto da Andrew Feigin, MD, direttore del Neuroscience terapeutica sperimentale presso l'Istituto Feinstein per la ricerca medica ed i suoi colleghi in collaborazione con scienziati di Parkinson al New York Presbyterian Hospital-Weill Cornell Medical Center di Manhattan.
Una donna e 11 uomini hanno ricevuto un'infusione chirurgico di liquido contenente un vettore virale e geni per una proteina chiamata GAD, acido glutammico decarbossilasi. Questo enzima è essenziale per il controllo di un neurotrasmettitore chiamato GABA. Nel Parkinson, GABA è ridotto in una zona del cervello chiamata nucleo subtalamico. Questa regione sta lavorando overdrive nel processo della malattia e GABA è un trasmettitore inibitorio ed è importante nel tentativo di sedare questa iper-reattiva circuito.
La terapia genica potrebbe essere utilizzata per ridurre i sintomi e non alterare il processo alla base della malattia. Trovare nuove terapie sono fondamentali come molti malati di Parkinson smettere di sviluppare le complicanze dopo un uso prolungato dei farmaci tradizionali.
La Feinstein David Eidelberg, MD, ha preso scansioni cerebrali prima, durante e dopo il trattamento e le scansioni mostrano che il cervello è rielaborazione questi circuiti anomali. Dr. Feigin ha detto che i pazienti avevano un miglioramento del 27 per cento dei sintomi, anche se lo studio è stato un disegno in aperto. Gli scienziati stanno ora progettando un doppio cieco controllato con placebo che arruolare pazienti molto di più nel tentativo di vedere se la terapia genica è efficace nel ridurre i sintomi.
Scansioni dei pazienti 'hanno mostrato un rilassamento di queste aree, sul lato del cervello dove sono state infuse i geni. Lo studio è stato progettato per iniettare i geni in una parte del cervello. Normalmente, i malati di Parkinson hanno peggioramento dei sintomi su un lato del corpo.
La nuova strategia di imballaggio inclusi i geni che rendono una sostanza chimica chiamata inibitorio GABA in pezzi di virus che sono stati resi non infettive. Hanno iniziato lo studio del trattamento sperimentale in pazienti con Parkinson nel 2003. Alcuni pazienti continuano a mostrare un miglioramento. I malati di Parkinson sono stati disposti a passo fino al tavolo operatorio per il sollievo dai, rigidità tremori e rigidità che caratterizzano la malattia.
Decenni fa, i chirurghi ha cominciato a fare le lesioni in alcune parti del cervello coinvolte nella malattia, i sintomi che diminuito. Chirurgia fetale delle cellule staminali è stato sperimentato in pazienti con Parkinson. E negli ultimi dieci anni, la stimolazione cerebrale profonda ha lavorato in ben il 70 per cento dei pazienti che hanno optato per la procedura chirurgica. Se non funziona, gli elettrodi possono essere rimossi. (A titolo di confronto, sarebbe impossibile invertire la terapia genica.)
"La terapia genica potrebbe essere un modo più naturale per curare la malattia", ha detto il Dott. Feigin. "Questo importante studio dimostra che la terapia genica può essere eseguita in modo sicuro e benefici può pazienti".
La tecnica di terapia genica è stata sviluppata da Neurologix, una nuova società con sede a Jersey.
Parkinson è un disturbo del movimento causato da un progressivo esaurimento della dopamina chimica del cervello nella substantia nigra. Queste cellule contenenti dopamina controllano il movimento. Quando il 70 al 80 per cento di queste cellule sono distrutte, una persona sviluppa i primi sintomi della malattia: tremore, movimenti rallentati, rigidità muscolare e problemi di equilibrio. Il farmaco principale utilizzato nel Parkinson è L-dopa, che sostituisce la dopamina nelle cellule che stanno ancora lavorando normalmente. Nel corso del tempo, la morte cellulare è talmente enorme che gli effetti del farmaco scompaiono.
http://www.northshorelij.com