Baxter Healthcare Corporation hat die Präsentation der Ergebnisse aus dem ADAPT (Analyse der Daten aus prospektiven Studien ADVATE) Studienprogramm-Datenbank zeigt eine statistisch signifikante Beziehung zwischen der Dauer der Zeit mit Faktor VIII im Blut unter eine internationale Einheit pro Deziliter (1 IU / verbrachte angekündigt dL, ein Prozent der normalen Faktor VIII-Spiegel) und eine Erhöhung der jährlichen bluten Rate bei Menschen mit Hämophilie A.
Die Erkenntnisse aus ADAPT legen nahe, dass die Aufrechterhaltung Talspiegel über 1 IU / dL mit prophylaktische Therapie kann die Zahl der Blutungen zu verringern, insbesondere bei Kindern.
"Bis heute gibt es genügend klinische Beweise zeigen, dass Faktor VIII-Spiegel von weniger als 1 IU / dL sind mit erhöhtem Blutungsrisiko bei Patienten, die Prophylaxe für das Management der Hämophilie A zugeordnet worden", sagte Peter W. Collins MD, FRCP, FRCPath, Abteilung für Hämatologie, Universitätsklinikum Wales, Cardiff, UK
"Diese Ergebnisse legen nahe, dass die Verringerung der Menge der Zeit ein Patient länger mit einem Faktor VIII weniger als 1 IU / dL wird die Zahl der Blutungen zu reduzieren. Diese können zum Teil durch eine Verbesserung Einhaltung der vorgeschriebenen Prophylaxe erzielt werden, während die Messung des Troges Faktor VIII-Spiegel Bei einigen Patienten kann helfen, individuelle Anpassung des Faktor-VIII-Dosierungen. "
Dr. Collins präsentierte Daten aus dem ADAPT-Gruppe zeigt eine Analyse von 48 Kindern (1-6 Jahre) und 100 Jugendliche und Erwachsene (10 bis 65 Jahre) mit schwerer Hämophilie A und Faktor VIII-Spiegel von weniger als 1 IU / dL Wer hat an ADVATE klinischen Studien. Alle Teilnehmer wurden zunächst in einem 48-Stunden-Pharmakokinetik-Studie ausgewertet, um ihre Rate der Clearance von ADVATE vor Maßnahme zur Einleitung einer prophylaktischen Therapie. Die 10 bis 65 Jahre alt Gruppe wurde für 75 Exposition Tage auf einem festen prophylaktische Therapie von 25-40 IE / kg 3-4 mal pro Woche unabhängig von Blutungen behandelt. Prophylaxe konnte durch den Arzt (oder Prüfer) für die 1-6 jährigen Gruppe geändert werden.
Durch die Analyse von individuellen pharmakokinetischen Daten und Dosen infundiert wurden Collins und Koautoren in der Lage, die mittlere Anzahl von Stunden pro Woche unter der 1 IU / dL Talspiegel für jede Population verbracht, 19,7 Stunden und 16,5 Stunden für die 1-6 jährigen und 10 Schätzung bis 65 Jahre alt Gruppen. Anschließenden Vergleich mit bluten Frequenz für jede Gruppe festgestellt, dass in den 1-6 Jahren Gruppe die Zeit unter 1 IU / dL während Prophylaxe wurde mit einer erhöhten Inzidenz von traumatischen und spontanen insgesamt Blutungen (p <0,0001). Auch bei Patienten, die auf einem festen prophylaktische Therapie in den 10 bis 65 Jährigen, die Dauer der Zeit unter 1IU/dL mit verbunden war blieb erhöhte sich der Gesamtumsatz und Gelenkeinblutungen (p <0,02).
"ADAPT, um wichtige Informationen über die Behandlung mit Ergebnissen für Menschen mit Hämophilie A erzeugen weiter", sagte Bruce Ewenstein, MD, Ph.D., globale ärztliche Direktor für Hämophilie-Therapie bei Baxter. "Diese Daten aus der ADVATE klinische Programm haben wertvolle Einblicke in die mögliche Rolle der Aufrechterhaltung Talspiegel über 1 IU / dL, um das Risiko von Durchbruch zu reduzieren Verfügung gestellt."
Zusätzlich wurde eine Poster-Präsentation von Daten aus ADAPT, zeigten die Ergebnisse, dass Blutungsmuster bei Menschen mit schwerer Hämophilie mit Standard-Prophylaxe Therapie nach Altersgruppen variieren. Für beide Jugendliche und Erwachsene wurden Gelenkeinblutungen eher im Sommer auftreten, möglicherweise aufgrund erhöhter körperlicher Aktivität. Darüber hinaus bei Patienten an einem Montag-Mittwoch-Freitag Dosierungsschema, eine größere Anzahl von gemeinsamen blutet am Sonntag aufgetreten ist, erreichte statistische Signifikanz bei Erwachsenen (18 bis 65 Jahre). Die Ergebnisse unterstützen das Konzept der individuellen Anpassung der prophylaktischen Therapien nach Aktivität und Blutungen Muster.
Menschen mit Hämophilie A nicht oder nur unzureichende Mengen an Faktor VIII, die für eine wirksame Blutgerinnung ist. Wenn unbehandelt, Patienten mit schwerer Hämophilie A haben eine stark reduzierte Lebenserwartung. Nach Angaben der World Health Organization, haben mehr als 400.000 Menschen an Hämophilie, das entspricht einer Prävalenz von 15 bis 20 von 100.000 Männern geboren weltweit.