유전자 치료 향상 된 접근 언젠가 취급할 수 있습니다 일부 약 200 상속 된 형태의 실명, 워싱턴 대학의과 세인트 루이스에서 대학 에서 과학자 들은 것이 좋습니다.
종이에서 온라인 출판 공공 도서관 과학 하나, 연구원에 의해 이번이 주 실명에 연결 하는 유전자 켜져 시기 및 위치를 제어 하는 DNA 요소를 식별 하 여 실명을 치료에 대 한 toolkit에 갭을 채우는 향해 걸릴 초기 단계.
"가장 기본적인 형태의 유전자 치료 필요 세 가지 구성 요소," 조셉 Corbo, 메릴랜드, 박사, 병리학 및 면역학의 조교 및 종이의 수석 저자에 설명 합니다. "식별 해야 유전자는 환자에 있는 돌연변이 그 유전자;의 건강 한 복사본을 얻을 일반적으로 약화 바이러스; 환자의 셀에 건강 한 유전자를 전달 하는 에이전트 필요 그리고 당신이 또한 건강 한 유전자 오른쪽 셀에 및 오른쪽 수준 설정 추가 DNA 요소 필요. "
Corbo 및 동료 DNA의 전산 분석을 사용 하 눈의 빛 감지 리셉터 셀에 유전자를 켤 수 있는 요소를 찾습니다. 그들의 검색 수백 잠재적인 cis 규제 요소 DNA 유전자를 설정 하거나 해제 하는 데 관여의 세그먼트를 식별 합니다. 그들은 19를 개 이상의 과학자 숫자 알려진을 두 배로 하는 이러한 요소를 확인 했습니다. 실명 요법 활성화 스위치와 새로 발견된 된 요소를 사용할 수 있습니다.
"이이 결과 cis 규제 요소 이전 유전자 치료에 사용할 수 수는 매우 제한 때문에 중요 한," Corbo 설명 합니다.
일부의 추정 함으로써 photoreceptors 다른 셀 유형 보다 더 많은 전력을 소모 하는 인간의 신체에서 가장 에너지 집약적인 셀 있습니다. 불행히도, 높은 에너지는 또한 변동성의 높은 학위를 가져온다.
"아무것도 이러한 셀에 잘못 되 면, 그들은 튜브 아래로 거 야," Corbo 말한다. "그 게 왜 거기에 너무 많은 상속 된 형태의 실명 photoreceptors의 퇴보에 연결 합니다."
Corbo 및 동료 자신의 연구 이전에 규제 리셉터 단백질의 중요 한 것을 표시 하는 3 개의 유전자를 시작 했다. 녹음 방송 요인으로 알려진 3 개의 유전자 DNA 다른 유전자를 설정 하거나 해제 하는 방법에 바인딩하여 행동.
"DNA의 전산화 검색을 사용 하 여, 우리 있었다 이러한 녹음 방송 요인에 대 한 몇 백 잠재적인 바인딩 사이트를 식별할 수," Corbo 설명 합니다.
다양 한 실험을 통해 Corbo의 그룹 19 새 사이트의 실명의 상속 된 폼에 연결 하는 리셉터 유전자의 규제에 관련 된 확인 했습니다. 새 및 이전에 설정한 사이트를 공부 하 여 그들은 몇 가지 기본 규칙 또는 "문법" 사이트를 작동 하는 방식을 제어 하는 것을 파생.
"우리는 절대로이 문법 정의 끝냈습니다 — 그것은 중요 한 작업을 될 것 이다" 그는 설명. "하지만 우리가 지금 알고 우리가 photoreceptors에 전적으로 합성 cis 규제 요소는 함수를 만들 수 있다. 더 완전 한 문법 수 있습니다 심지어 1 일 수 사용자 지정 된 버전의 개별 환자에 대 한 유전자 치료 벡터 통합할 cis 규제 요소 디자인. "
리셉터 셀에서 활성 규제 사이트의 문법의 추가 연구 외에 Corbo 등 현재 사용 중인 디자인 유전자 치료 벡터 연구의 결과 Leber의 선 천 성 amaurosis, 그 환자를 출생부터 눈 먼 나뭇잎 상속 된 장애의 양식에 대 한.
Hsiau TH C, Diaconu C, 마이어스 CA, 리 J, Cepko CL 및 Corbo jc는. 포유류 리셉터 transcriptional 네트워크의 cis 규제 논리. 공공 도서관 과학 하나 , 2007 년 7 월 25 일.
http://www.wustl.edu/