Una aproximación mejorada a la terapia génica puede invitación día algunos de los casi 200 formularios heredados de la ceguera, los científicos en la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis sugieren.
En un papel publicado en línea esta semana por la Biblioteca Pública de la Ciencia UNA, los investigadores toman pasos iniciales hacia llenar una separación en la caja de herramientas para tratar ceguera determinando elementos de la DNA que mando cuando y donde los genes conectados a la ceguera se giran.
“En su formulario más básico, terapia génica requiere tres componentes,” explica a José Corbo, M.D., Ph.D., profesor adjunto de la patología y de la inmunología y autor mayor del papel. “Usted necesita determinar el gen que se transforma en pacientes y obtener una copia sana de ese gen; usted necesita a un agente entregar el gen sano a las células de un paciente, que es generalmente un virus debilitado; y entonces usted también necesita los elementos adicionales de la DNA que giran el gen sano en las células correctas y en los niveles correctos.”
Corbo y los colegas utilizaron un análisis de cómputo de la DNA para buscar los elementos que pueden girar genes en las células del fotorreceptor del aro luz-que detectan. Su búsqueda determinó centenares de elementos cis-reguladores potenciales, que son segmentos de la DNA implicados en los genes que giran por intervalos. Confirmaron 19 de estos elementos, más que duplicando el número sabido a los científicos. Los elementos nuevamente descubiertos se pueden utilizar como interruptores para activar terapias de la ceguera.
“Este resultado es porque el número de elementos cis-reguladores previamente disponibles para la terapia génica era muy limitado,” Corbo importante explica.
Por algunos presupuestos, los fotorreceptores son las células más intensivas en energía del cuerpo humano, consumiendo más potencia que cualquier otro tipo de la célula. Lamentablemente, la alta energía también trae un alto nivel de volatilidad.
“Si cualquier cosa sale mal en estas células, van abajo de los tubos,” Corbo dice. “Por eso hay tan muchos formularios heredados de la ceguera conectados a la degeneración de fotorreceptores.”
Corbo y los colegas comenzaron sus estudios con tres genes mostrados previamente para ser importantes para la regla de las proteínas del fotorreceptor. Los tres genes, conocidos como factores de la transcripción, actúan atando a la DNA de una manera que gire otros genes con./desc.
“Usando una búsqueda automatizada de la DNA, podíamos determinar varios cientos de puntos de enlace potenciales para estos factores de la transcripción,” Corbo explicamos.