In een studie die de belofte van cel-gebaseerde therapieën voor ziekten die hebben bewezen hardnekkige aan de moderne geneeskunde blijkt, een team van wetenschappers van de University of Wisconsin-Madison heeft aangetoond dat het mogelijk is om te redden van de stervende neuronen kenmerk van amyotrofe lateraal sclerose (ALS ), een fatale neuromusculaire aandoening ook wel bekend als de ziekte van Lou Gehrig.
Het nieuwe werk, uitgevoerd in een rat model en gerapporteerd in het online, open access-tijdschrift van de Public Library of Science, PLoS ONE, toont aan dat stamcellen ontwikkeld om een belangrijke groeifactor afscheiden kan beschermen de motor neuronen die wegkwijnen als een gevolg van ALS. Een belangrijk voorbehoud, echter, is dat terwijl de motor neuronen in het ruggenmerg worden beschermd door de groeifactor, hun vermogen om verbindingen te onderhouden met de spieren die controle niet werd waargenomen.
"Bij de vroege stadia van de ziekte, hebben we bijna 100 procent bescherming van de motorneuronen zag", vertelt Clive Svendsen, een neurowetenschapper die, met collega Masatoshi Suzuki, leidde de studie aan UW-Madison's Waisman Center. "Maar toen hebben we gekeken naar de functie van deze dieren, zagen we geen verbetering. De spieren reageren niet. '
Op dit moment zijn er geen effectieve behandelingen voor ALS, die ongeveer 40.000 mensen in de Verenigde Staten en die is bijna altijd dodelijk binnen drie tot vijf jaar na de diagnose treft. Patiënten geleidelijk ervaring progressieve spierzwakte en verlamming als de motorische neuronen die de controle spieren worden vernietigd door de ziekte. De oorzaak van ALS is onbekend.
In de nieuwe Wisconsin studie werden ontluikende hersencellen bekend als neurale stamcellen afgeleid van menselijk foetaal weefsel ontwikkeld om een chemische stof bekend staat als gliale cellijn afgeleide neurotrofe factor (GDNF), een middel dat is aangetoond dat neuronen te beschermen scheiden, maar dat is zeer moeilijk te leveren aan specifieke gebieden van de hersenen. De gemanipuleerde cellen werden vervolgens geïmplanteerd in het ruggenmerg van ratten behept met een vorm van ALS.
"GDNF heeft een zeer hoge affiniteit voor motorische neuronen in het ruggenmerg," zegt Svendsen. Na de implantatie "de (GDNF-afscheidende) cellen overleven prachtig. In 80 procent van de dieren, we lekker rijpen transplantaties zag."
De geïmplanteerde cellen, in feite, toonde een affiniteit voor de gebieden van het ruggenmerg waar de motorneuronen stierven. Volgens Svendsen, de cellen migreren naar het gebied van schade, waar ze "gewoon zitten en laat GDNF."
De Wisconsin team getransplanteerde de cellen aan de ene kant van het ruggenmerg en de gebruikte de onbehandelde kant naar de invloed van de getransplanteerde cellen en hun chemische afscheiding te vergelijken.