Dalam sebuah penelitian yang menunjukkan janji terapi berbasis sel untuk penyakit yang terbukti keras untuk obat modern, sebuah tim ilmuwan dari University of Wisconsin-Madison telah menunjukkan adalah mungkin untuk menyelamatkan neuron mati karakteristik dari amyotrophic lateral sclerosis (ALS ), gangguan neuromuskuler fatal yang juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig.
Pekerjaan baru, dilakukan di model tikus dan dilaporkan dalam jurnal online akses terbuka dari Public Library of Science, PLoS ONE, menunjukkan bahwa sel induk direkayasa untuk mengeluarkan faktor pertumbuhan kunci dapat melindungi neuron motor yang merana sebagai Hasil ALS. Sebuah peringatan penting, bagaimanapun, adalah bahwa sementara neuron motor dalam sumsum tulang belakang dilindungi oleh faktor pertumbuhan, kemampuan mereka untuk mempertahankan hubungan dengan otot-otot mereka kontrol tidak diamati.
"Pada tahap awal penyakit, kita melihat hampir 100 persen perlindungan neuron motor," jelas Clive Svendsen, seorang neuroscientist yang, dengan kolega Masatoshi Suzuki, memimpin studi di UW-Madison Waisman Pusat. "Tetapi ketika kita melihat fungsi dari hewan-hewan ini, kita melihat ada perbaikan Otot-otot yang tidak menanggapi.."
Saat ini, tidak ada pengobatan yang efektif untuk ALS, yang menimpa sekitar 40.000 orang di Amerika Serikat dan yang hampir selalu berakibat fatal dalam waktu tiga sampai lima tahun diagnosis. Pasien secara bertahap mengalami kelemahan otot yang progresif dan kelumpuhan sebagai neuron motor yang mengendalikan otot-otot yang hancur oleh penyakit. Penyebab ALS tidak diketahui.
Dalam studi Wisconsin baru, sel-sel otak baru lahir yang dikenal sebagai sel saraf progenitor berasal dari jaringan janin manusia direkayasa untuk mensekresikan zat kimia yang dikenal sebagai garis sel glial faktor neurotropik yang diturunkan (GDNF), agen yang telah terbukti untuk melindungi neuron, tetapi yang sangat sulit untuk menyampaikan kepada daerah tertentu dari otak. Sel-sel direkayasa kemudian ditanamkan dalam tali tulang belakang tikus menderita dengan bentuk ALS.
"GDNF memiliki afinitas yang sangat tinggi untuk neuron motorik di sumsum tulang belakang," kata Svendsen. Ketika implan, "yang (GDNF mensekresi) sel bertahan hidup indah Dalam 80 persen dari hewan, kami melihat transplantasi jatuh tempo bagus.."
Sel-sel implan, pada kenyataannya, menunjukkan ketertarikan untuk daerah dari sumsum tulang belakang di mana motor neuron mati. Menurut Svendsen, sel-sel bermigrasi ke area kerusakan di mana mereka "hanya duduk dan melepaskan GDNF."