Ang isang pangunahing magbigay ng humigit-kumulang na $ 10 milyon mula sa National Institutes of Health ay makatulong sa mga investigators sa Columbus bata Research Institute (CCRI ) sa Columbus sa Ospital ng mga Bata matuto nang higit pa tungkol sa mga diskarte sa paggamot ng maskulado distropia, potensyal na humahantong sa dalawang bagong approach sa gene therapy.
Maskulado distropia ay isang grupo ng mga debilitating minamana sakit characterized sa pamamagitan ng maunlad kalamnan kahinaan. Duchenne maskulado distropia (DMD), ang pinaka-karaniwan at mahigpit na form ng sakit, ay sanhi ng isang kakulangan ng dystrophin gene sa ng kalansay at puso kalamnan.
Ang bigyan, mula sa National Institute of Neurological Karamdaman at Stroke, ay magbibigay ng pondo para sa dalawang magkakaibang mga proyekto na batay sa napatunayan na mga pagsisiyasat sa laboratoryo mula sa mga miyembro ng Center para sa Gene Therapy sa CCRI.
Ang pangunahing pokus ng pananaliksik ay upang gamitin ang gumagala sistema para sa gene paghahatid ng gene dystrophin, bilang laban sa mga injections gene sa iisang grupo ng kalamnan. Ang vascular diskarte sa paghahatid ay nagbibigay ng isang mas kanais-nais na pagkakataon para sa pagwawasto ng nawala function sa buong katawan na maabot ang maraming mga kalamnan, pati na rin sa puso.
Ang unang proyekto, na pinangunahan ng Jerry Mendell, MD, direktor ng Center para sa Gene Therapy, at K. Reed Clark, PhD, isang punong-guro tagapagsiyasat sa Center, ay siyasatin ang paggamit ng isang adeno-nauugnay virus (AAV) upang maihatid ang dystrophin gene. Laboratory modelo ay may ipinapakita na ang AAV ay kainaman ay angkop sa carrier para sa gene. Isang mahalagang potensyal na balakid sa tagumpay ay ang immune system, normal na sa lugar na mapupuksa ang katawan ng mga virus. Mendell at ang kanyang koponan, kabilang ang Louis Chicoine, MD at Brian Coley, MD, ay gumamit ng mga espesyal na dinisenyo catheters na inilagay sa mga vessels ng dugo ng mga eksperimentong mga modelo upang protektahan ang virus na nagdadala ng gene mula sa atake ng immune system.
Bilang karagdagan sa pagprotekta ng virus mula sa pagkakalantad sa pamamagitan ng paggamit ng mga catheters, immunosuppressant gamot ay sinubukan sa system na ito. Bilang ang virus na mga dahon ng katawan, ang mga gamot ay dapat hindi na kinakailangan. Pag-aaral na gumanap ng koponan na ito, na may espesyal na pangangasiwa ng Christopher Walker, PhD, director ng CCRI Center para sa mga bakuna at kaligtasan, ay rin matukoy kung ito ay posible na gamitin ang mga gamot na ito upang muling maglapat, sa ibang pagkakataon, ang virus na dala ang dystrophin gene. Ang pananaliksik na ito ay inaasahan na humantong sa isang investigational bagong gamot pag-aaral sa mga pasyente sa DMD.