स्वास्थ्य के राष्ट्रीय संस्थान से एक लगभग 10 करोड़ डॉलर की प्रमुख अनुदान में कोलंबस बच्चों अनुसंधान संस्थान (CCRI) में जांचकर्ताओं कोलंबस बच्चों के अस्पताल रणनीतियों के बारे में अधिक जानने के लिए पेशी dystrophy के इलाज में मदद मिलेगी, संभवतः दो नए जीन थेरेपी दृष्टिकोण के लिए अग्रणी.
पेशी dystrophy दुर्बल वंशानुगत प्रगतिशील मांसपेशी कमजोरी द्वारा विशेषता रोगों के एक समूह है. Duchenne पेशी अपविकास (डीएमडी), रोग का सबसे आम और गंभीर रूप, कंकाल और हृदय की मांसपेशी में dystrophin जीन की कमी की वजह से है.
अनुदान, मस्तिष्क संबंधी विकार के राष्ट्रीय संस्थान और स्ट्रोक से दो विविध CCRI में जीन थेरेपी के लिए केंद्र के सदस्यों से साबित प्रयोगशाला जांच पर आधारित परियोजनाओं के लिए धन प्रदान करेगा.
प्राथमिक अनुसंधान ध्यान केंद्रित dystrophin जीन जीन डिलीवरी के लिए संचार प्रणाली का उपयोग करें, एकल मांसपेशी समूहों में जीन के इंजेक्शन के लिए विरोध के रूप में है. संवहनी डिलीवरी रणनीति कई मांसपेशियों तक पहुंचने के पूरे शरीर में खो समारोह के सुधार, के रूप में के रूप में अच्छी तरह से दिल के लिए एक अधिक अनुकूल अवसर प्रदान करता है.
पहली परियोजना, जैरी Mendell, एमडी, जीन थेरेपी के लिए केंद्र के निदेशक, और लालकृष्ण रीड क्लार्क, पीएचडी, केंद्र में एक प्रमुख अन्वेषक के नेतृत्व में एक एडिनो - जुड़े वायरस (AAV) के उपयोग की जांच के लिए वितरित कर देगा dystrophin जीन. प्रयोगशाला मॉडल से पता चला है कि AAV आदर्श के जीन के लिए वाहक अनुकूल है. एक महत्वपूर्ण सफलता के लिए संभावित बाधा प्रतिरक्षा प्रणाली वायरस के शरीर से बाहर निकालने के लिए जगह में सामान्य है. Mendell और लुई Chicoine, एमडी और ब्रायन Coley, एमडी सहित टीम, विशेष रूप से डिजाइन प्रयोगात्मक मॉडल की रक्त वाहिकाओं में रखा करने के लिए प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा हमले से जीन ले जाने के वायरस की रक्षा कैथेटर का प्रयोग करेंगे.
जोखिम से कैथेटर का उपयोग वायरस की रक्षा के अलावा, immunosuppressant दवाओं के इस प्रणाली में परीक्षण किया जाएगा. के रूप में वायरस शरीर छोड़ देता है, दवाओं की जरूरत नहीं रह जाना चाहिए. इस टीम द्वारा क्रिस्टोफर वाकर, पीएचडी, टीके और प्रतिरक्षण के लिए CCRI केंद्र के निदेशक, के द्वारा विशेष पर्यवेक्षण के साथ, प्रदर्शन अध्ययनों से यह भी अगर यह संभव है करने के लिए इन दवाओं का उपयोग करने के लिए फिर से एक बाद में समय पर प्रशासन का निर्धारण करेगा, वायरस ले dystrophin जीन. इस शोध के लिए DMD के साथ रोगियों में एक investigational नई दवा का अध्ययन करने के लिए नेतृत्व की उम्मीद है.