筋ジストロフィーのための革新的な遺伝子治療の研究

国立衛生研究所から約10百万ドルの主要な助成金は、少なくともコロンブス児童研究所（CCRI）の研究者に役立つコロンブスの小児病院は、潜在的に二つの新しい遺伝子治療のアプローチにつながる、筋ジストロフィーを治療するための戦略の詳細については。

筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下を特徴と衰弱させる遺伝性疾患のグループです。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、疾患の最も一般的で深刻なフォームは、骨格や心臓筋肉のジストロフィン遺伝子の欠損によって引き起こされる。

国立神経疾患研究所およびストロークからの助成金は、、CCRIにおける遺伝子治療のためのセンターのメンバーから実績のある研究室の調査に基づいて、2つの多様なプロジェクトのための資金を提供します。

主な研究の焦点は、単一の筋群への遺伝子の注射とは対照的に、ジストロフィン遺伝子の遺伝子送達のための循環系を使用することです。血管デリバリー戦略は、多くの筋肉に達して体全体に失われた機能の補正だけでなく、心のより有利な機会を提供しています。

ジェリーメンデル、MD、遺伝子治療のためのセンターのディレクター、およびK.リードクラーク博士は、センター主任研究員が率いる最初のプロジェクトは、提供するアデノ随伴ウイルス（AAV）の使用を調査するジストロフィン遺伝子。実験モデルは、AAVは、理想的に遺伝子のキャリアであることが適していることが示されている。成功への重要な潜在的な障害は通常、ウイルスの体を取り除くための場所で、免疫システムです。メンデルとルイChicoine、MDとブライアンコーリー、MDを含む彼のチームは、免疫系による攻撃から遺伝子を持つウイルスを保護するための実験モデルの血管に入れ、特別に設計されたカテーテルを使用します。

カテーテルの使用による暴露からウイルスを保護するだけでなく、免疫抑制薬は、このシステムでテストされます。ウイルスが体内を離れると、薬は必要なくなるはず。それは後で、再び管理するこれらの薬剤を使用することが可能であればクリストファーウォーカー博士は、ワクチンと免疫研究CCRIセンターのディレクターによる特別な監督で、このチームによって行われた研究はまた、決定される、ウイルスが運ぶジストロフィン遺伝子。この研究は、DMD患者の治験新薬の研究につながると期待されています。

番目のプロジェクトはまた、ポールマーティン博士は、遺伝子治療研究センター主任研究員によって主導されます。それは、トランスフェラーゼCT GalNAcを、通常は筋肉の組織で発現する酵素の研究が含まれます。しかし、これまでの研究では、特定の条件下でトランスフェラーゼCT GalNAcの発現が実際にこのように、代替、またはDMDのための新たな治療オプションとして約束を示す"代理遺伝子、"として、筋細胞におけるジストロフィンの機能を置き換えることが示されている。最初のプロジェクトと同様に、本研究の目的は、治験新薬申請につながる肯定的な結果を得ることです。

"この助成金と研究に資金は、コロンブスの小児病院のための先例の機会を提供する。我々は共通の目標に協力して主要な資源と数多くの研究者を集めている"と博士はメンデルと述べた。 "ベクトルの生産及びこれらのウイルスの配信システムに実績のない免疫応答のための現在の制限は、我々は自信を持っている障害物のいくつかは、筋ジストロフィーに対して効果的な治療法につながる、克服されています。"

"革新的な戦略と、これらの研究者の共同の努力が過去数年間の仕事の私たちの体の驚異的な成長に追加する優秀なNIHの助成賞、、その結果、"ジョンバーナード、MD、社長、CCRIは言った。 "資金調達のこのレベルは、我々の研究の取り組みが軌道に乗っていると非常に彼らが致命的な小児疾患の治療に提供する約束のために大切なこと正の証拠です。"

http://www.childrenscolumbus.com