Secondo uno studio nuovo punto di riferimento pubblicato su The New England Journal of Medicine, infusioni di fattore VIII della coagulazione uso preventivo può ridurre significativamente il rischio di sviluppare un danno articolare associata a sanguinamento comune nei bambini con emofilia A.
La studio multicentrico ha coinvolto 15 istituzioni accademiche e di trattamento più importanti negli Stati Uniti, tra cui l'Università del Colorado a Denver e Health Sciences Center, nonché la collaborazione con i Centri per il Controllo delle Malattie e la Prevenzione e il National Institutes of Health.
Lo studio è il primo e unico studio randomizzato e prospettico confrontando la progressione della malattia comune nei bambini con emofilia A che sono stati trattati sia con profilattici o regolare, con infusioni continue per prevenire le emorragie, o trattati al momento e in risposta al sanguinamento conosciuto come episodica on-demand di trattamento. I risultati hanno mostrato che il 93 per cento dei ragazzi che hanno ricevuto trattamento profilattico era giunti normale all'età di sei rispetto a solo il 55 per cento nel gruppo in trattamento episodico. Questo studio fornisce la prova medica fino ad oggi a confronto gli esiti comuni associati con approcci trattamento profilattico ed episodica.
"I nostri risultati mostrano per la prima volta che la profilassi, iniziata tra i sei ei 30 mesi di età, è efficace nel prevenire emorragie articolari e preservare la funzione articolare e struttura in ragazzi affetti da emofilia A," ha detto Marilyn Manco-Johnson, MD, ricercatore principale dello studio e direttore degli Stati Montagna Regionale Centro Emofilia e Trombosi UCDHSC presso la Scuola di Medicina. "Questi risultati forniscono personale sanitario - così come i genitori di bambini affetti da emofilia A - con informazioni solide per guidare il trattamento ottimale."
Danni alle articolazioni causati da ripetute emorragie nelle articolazioni - spesso indicato come artropatia emofiliaco - è una delle conseguenze più debilitanti e costosi di emofilia A. Può provocare a lungo termine l'infiammazione e il deterioramento delle articolazioni e, infine, portare alla perdita di mobilità. Tuttavia, precedenti studi dei pazienti retrospettivi hanno suggerito che regolare, infusi profilattico del fattore di coagulazione che è carente somministrato a pazienti giovani, prima di sviluppare permanente danno articolare può ridurre il rischio di artropatia emofiliaco.