De acordo com um estudo novo do marco publicado Em New England Journal da Medicina, as infusões do factor de coagulação VIII usado preventiva podem significativamente reduzir o risco de desenvolver dano comum associado com o sangramento comum nas jovens crianças com hemofilia A.
O estudo multicentrado envolveu 15 académicos e as instituições principais do tratamento durante todo os Estados Unidos, incluindo a Universidade Do Colorado em Denver e as Ciências da Saúde Centram-se, assim como colaboração com os Centros para o Controlo e Prevenção de Enfermidades e os Institutos de Saúde Nacionais.
O estudo é a primeira e experimentação somente randomized, em perspectiva que compara a progressão da doença comum nos meninos com a hemofilia A de que foram tratados com as infusões profilácticas ou regulares, contínuas para impedir sangrar, ou tratados na altura e em resposta ao sangramento conhecido como o tratamento por encomenda episódico. Os resultados mostraram que esse 93 por cento dos meninos que receberam o tratamento profiláctico teve junções normais na idade de seis comparado a somente 55 por cento no grupo episódico do tratamento. Esta experimentação fornece a evidência médica a mais forte até agora que compara os resultados comum associados com as aproximações profilácticas e episódicos do tratamento.
“Nossos resultados mostram pela primeira vez que a profilaxia, iniciada entre seis e 30 meses da idade, é eficaz em impedir a junção sangra e preservando a função e a estrutura comum em meninos novos com hemofilia A,” disse Marilyn Manco-Johnson, DM, investigador principal do estudo e director dos Estados Centro Regional da Hemofilia da Montanha e da Trombose na Faculdade de Medicina de UCDHSC. “Estes resultados fornecem profissionais dos cuidados médicos - assim como pais das crianças com hemofilia A - a informação contínua ao tratamento da situação óptima do guia.”
Dano Comum causado pelo sangramento repetido nas junções - referidas frequentemente como a artropatia hemophilic - é uma das conseqüências as mais debilitantes e as mais caras da hemofilia A. Pode conduzir à inflamação e à deterioração a longo prazo da junção, e conduz finalmente à perda de mobilidade. Contudo, os estudos pacientes retrospectivos precedentes sugeriram essas infusões regulares, profilácticas do factor de coagulação que é deficiente dado aos pacientes novos antes que desenvolvam dano comum permanente puderem reduzir o risco de artropatia hemophilic.
Os “Resultados do estudo indicam a importância de iniciar a profilaxia antes que o sangramento periódico ocorra em junções individuais em meninos novos com hemofilia severa,” disseram Buzinas de Keith, DM, investigador do estudo, professor da pediatria e cabeça de divisão/hematologia pediatra, Faculdade de Medicina da Universidade do Texas em Houston.
Um subconjunto dos pacientes no estudo foi identificado com dano comum apesar de uma ausência ou a baixa ocorrência de evidente sangra nestas junções. Os investigador sugerem que que subclinical sangra - sangra isso são assintomático e vão frequentemente despercebido - jogue um papel na revelação de dano comum. Especula-se que subclinical sangra pode ser impedido com a infusão profiláctica.
Os sinais Adiantados de dano comum foram detectados no estudo usando técnicas de ressonância magnética (MRI) avançadas. Antes que os pacientes terminassem o estudo em seis anos de idade, dano da junção e da cartilagem era significativamente maior no grupo episódico comparado ao grupo da profilaxia.
Participantes no ensaio clínico de cinco anos, conhecido como o Estudo Comum do Resultado, usado a linha de produtos de Kogenate® Bayer, uma terapia de recombinação do factor VIII para o tratamento da hemofilia A.
A Universidade Do Colorado em Denver e em Centro das Ciências da Saúde é uma de três universidades no Sistema de Universidade Do Colorado. Localizado em Denver, no Terreno de Auraria, no Nono & na Avenida de Colorado. e no Terreno Médico de Anschutz na Aurora, Colorado, UCDHSC é universidade da pesquisa de Colorado primeiro que oferece mais de 100 diplomas e programas em 12 escolas e faculdades e que serve mais de 28.000 estudantes no Metro Denver e em linha.