预防有效防止关节出血，并保持与A型血友病男孩关节功能和结构

根据一个新的里程碑式的研究，发表在新英格兰医学杂志，预防性使用的第八凝血因子注射可以显着降低与A型血友病的关节出血幼童制定联合损害的风险

多中心的研究涉及15个学术和在美国各地的主要治疗机构，包括在丹佛和科罗拉多大学健康科学中心，以及与疾病控制和预防中心，国立卫生研究院合作。

这项研究是第一和唯一的随机，前瞻性试验，比较男生与A型血友病治疗或预防或定期，连续注射，以防止出血，或治疗的时间，称为出血，关节病的进展情节按需治疗。调查结果显示，93％的男孩接受预防性治疗在6岁相比，在情节治疗组只有55％的正常关节。这项试验提供了有力的的医学证据，日期比较具有预防和偶发治疗方法的联合成果。

“我们的研究结果首次表明，预防，6和30月龄之间开展，有效地防止关节出血和保护关节功能和结构与血友病男孩，说：”玛丽莲曼乔 - 约翰逊，医学博士，首席研究员山国家区域血友病和血栓中心UCDHSC学校在医学研究和导演。 “这些结果提供了充足的信息，以指导最佳的治疗与医护专业人员 - - 以及A型血友病患儿的家长。”

反复出血引起的关节损伤的关节 - 通常被称为血友病性关节病 - A型血友病的最衰弱和代价高昂的后果之一，它可以导致长期炎症和关节恶化，最终导致亏损流动性。然而，追溯以前的病人的研究表明，定期预防性注射凝血因子，有缺陷的年轻患者，才发展永久性关节损伤，可能会降低血友病性关节病的风险。

“从研究结果表明前发生在个别严重的血友病男孩的关节经常出血发起预防的重要性，说：”基思Hoots，医学博士，研究的主要研究者，教授，儿科和部门负责人/儿科血液，得克萨斯大学医学学校在休斯敦。

确定了与关节损伤的患者在研究中的一个子集，尽管这些关节的情况下，或到低发生明显的出血。该调查表明，亚临床出血 - 出血，无症状，往往被忽视 - 关节损伤的发展中发挥的作用。据推测，亚临床出血可能是通过预防性输液来预防。

在使用国家最先进的磁共振成像（MRI）技术的研究的检测关节损伤的早期迹象。时间完成的患者在6岁以下的研究，关节软骨损伤显著幕组相比，预防组更大。

称为联合成果研究，在五年的临床试验的参与者，用于治疗A型血友病的Kogenate ®拜耳的产品线，重组VIII因子疗法

在科罗拉多州丹佛大学健康科学中心，是在科罗拉多州系统大学的大学之一。上的Auraria校园，坐落在丹佛，在第九届和科罗拉多大道。安舒茨医学在科罗拉多州奥罗拉，的校园，UCDHSC是科罗拉多州首屈一指的研究型大学提供超过100度，在1​​2所学校和高校和方案，在地铁丹佛和在线服务超过28,000名学生。

15血友病治疗中心在美国进行了五年的前瞻性，多中心，随机对照研究，并招收65血友病男孩的6个月至30个月之间。这项研究是由疾病控制和预防中心，国立卫生研究院的拨款支持。血友病和血栓形成研究学会通过参与网站的招聘贡献。拜耳医药保健有限公司共捐赠17万单位的重组第八因子治疗儿童在试用期间。这些儿童被随机接受预防方案包括25 IU /公斤rFVIII隔日（N = 32）或增强情节治疗的时间至少有三个剂量rFVIII总额的80 U /公斤的最低组成关节出血（N = 33）。其次，直到6年的年龄，孩子们，当他们的骨或软骨损伤，使用X射线和MRI易损伤的关节（手肘，膝盖和脚踝）评估。该研究还评估了关节功能，关节出血的数量和产品的消费量。

预防病人每一年，每年出血的整体数量显着减少关节出血相比，偶发治疗的患者（平均分别为0.63与4.89，关节出血，平均总出血分别为3.27与17.69，P均<0.001）。 MRI检查评估时，在6年的年龄，93％的儿童在预防组关节出现正常的，收到偶发治疗的患者（P = 0.002）至55％。这翻译的患者从小预防关节损伤的风险减少84％。 hemarthroses与联合分数与MRI测量的相关性较弱（R = 0.22，P <0.001）。

基于MRI，骨或软骨损伤，被证实在预防组相比，那些在偶发组45％（P = 0.002），在7％的儿童。

又称第八因子缺乏症或经典血友病，血友病A，在很大程度上是一种遗传性出血性疾病，需要的蛋白质，在体内形成血凝块其中之一是缺少或减少。血友病甲，血友病最常见的类型，是由不足或有缺陷的血液凝固蛋白，被称为第八因子。血友病A的特点是长期或自发性出血，尤其是进入肌肉，关节或内脏器官。大约40万名世界各地的人们有A型血友病

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