Enligt ett nytt landmärke studie publicerad i New England Journal of Medicine, kan infusioner av koagulering faktor VIII används i förebyggande syfte avsevärt minska risken för att utveckla gemensamma skador i samband med gemensamma blödningar hos små barn med hemofili A.
Den multicenterstudie involverade 15 akademiska och några större institutioner i hela USA, bland annat University of Colorado i Denver och Health Sciences Center, liksom samarbete med Centers for Disease Control and Prevention och National Institutes of Health.
Studien är den första och enda randomiserad, prospektiv studie som jämför utvecklingen av ledsjukdom hos pojkar med hemofili A som behandlades antingen med profylaktiskt eller regelbundna, kontinuerliga infusioner för att förhindra blödning eller behandlas vid tiden för undersökningen och som svar på blödning känd som episodiskt on-demand behandling. Resultaten visade att 93 procent av pojkarna som fick profylaktisk behandling hade normal leder vid sex års ålder jämfört med bara 55 procent i episodiskt behandlade gruppen. Denna studie ger det starkaste medicinska beviset hittills jämföra gemensamt utfall i samband med profylaktisk och episodisk behandling metoder.
"Våra resultat visar för första gången att profylax inledde mellan sex och 30 månaders ålder, är effektivt för att förebygga ledblödningarna och bevara gemensam funktion och struktur hos unga pojkar med hemofili A", sa Marilyn Manco-Johnson, MD, huvudprövare av studien och chef för Mountain States Regional blödarsjuka och blodpropp Center vid UCDHSC School of Medicine. "Dessa resultat ger sjukvårdspersonal - samt föräldrar till barn med hemofili A - med solida information för att styra en optimal behandling."
Gemensamt skador orsakade av upprepade blödningar i lederna - ofta kallad HEMOFILISK artropati - är en av de mest försvagande och kostnadskrävande följderna av hemofili A. Det kan resultera i långvarig inflammation och försämring av det gemensamma, och i slutändan leda till förlust av rörlighet. Har dock tidigare retrospektiva patientstudier föreslog att regelbunden, förebyggande infusioner av koagulering faktor som är bristfällig ges till unga patienter innan de utvecklar bestående ledskador kan minska risken för HEMOFILISK artropati.