預防有效在防止聯接流血和保留聯合功能和結構在新男孩有血友病的 A

根據在新英格蘭醫學學報上發布的新的地標研究，凝血因子預防地使用的 VIII 的注入可能極大減少開發聯合故障的風險與在幼兒的聯合出血相關有血友病的 A。

這個多中心研究介入 15 學術，并且主要處理機構遍及美國，包括科羅拉多大學在丹佛和健康科學集中，以及與疾病控制預防中心和的協作國家衛生研究所。

這個研究是第一和只被隨機化的，預期試算聯合疾病級數在男孩的與在時對待以預防疾病或正常，持續注入防止流血或者對待和以回應叫作情節按需式處理的出血的血友病 A 比較。 發現顯示接受的該 93% 的男孩預防疾病的處理只有正常聯接在六歲與 55% 比較在情節處理組。 此試算迄今提供比較聯合結果的最堅實的醫療證據與預防疾病和情節處理途徑相關。

「我們的結果第一次向顯示預防，被啟動在六個和 30 個月年齡之間，是有效的在防止聯接流血，并且保留聯合功能和結構在新男孩有血友病的 A」，在 UCDHSC 醫學院說瑪裡琳 Manco 約翰遜、 MD、山狀態地區血友病和血栓形成中心的研究的主要調查人和主任。 「這些結果提供醫療保健子項的專業人員 - 以及父項有血友病的 A - 以固定的信息給指南最佳處理」。

被重複的出血造成的聯合故障到聯接 - 經常指血友病的關節病 - 是其中一種血友病 A. 的最致衰弱和最昂貴的結果。 它可能導致聯接的長期炎症和惡化和根本地導致流動性損失。 然而，早先回顧展耐心的研究建議了短少產生新患者凝血因子的該正常，預防疾病的注入，在他們開發永久性聯合故障可能減少血友病的關節病前的風險。

「從研究的結果指示啟動預防的重要性，在週期性出血在新男孩的各自的聯接發生了有嚴重血友病的前」，說基思汽車喇叭聲， MD、研究小兒科調查員、教授和部門領導/小兒科血液學，得克薩斯大學醫學院在休斯敦。

患者的一個子集在這個研究中識別以儘管缺勤的聯合故障或低出現時間公開流血到這些聯接。 臨床症狀不顯流血 - 的調查員建議流血那是無症狀的和經常未被注意 - 请扮演作用在聯合故障的發展。 被推測臨床症狀不顯流血可以通過預防疾病的注入防止。

使用科技目前進步水平磁反應成像技術，聯合故障的早期的符號在這個研究中 (MRI)被檢測了。 當患者完成了這個研究在六歲的時候，聯接和軟骨故障是顯著極大在這個情節組與預防組比較。

參加者在五年臨床試驗，叫作聯合結果研究， Kogenate® 貝爾產品線，一種再組合系數 VIII 療法用於血友病 A. 的處理。

科羅拉多大學在丹佛和健康科學中心是三所大學之一在科羅拉多大學系統。 丹佛， Auraria 校園，第九 & 科羅拉多大道和 Anschutz 醫療校園位於極光，科羅拉多， UCDHSC 是提供超過 100 個度和程序在 12 所學校和學院和服務超過地鐵的丹佛的科羅拉多的首要的研究大學 28,000 位學員和在線。

五年預期，多中心，被隨機化的研究進行了在 15 個血友病處理中心在美國，并且登記了有血友病的 A 65 個男孩在六個月的年齡和 30 個月之間。 這個研究由從疾病控制預防中心和的授予支持國家衛生研究所。 血友病和血栓形成研究社團通過參與的站點的補充貢獻了。 貝爾醫療保健捐贈了總共 17 百萬個部件再組合系數 VIII 给試算的期限的款待子項。 子項被隨機化接受每隔一天包括 25 个 IU/kg rFVIII 的預防養生之道 (n=32) 或提高了包括 rFVIII 的至少三種劑量情節處理共計至少 80 个 U/kg 在聯接滲漏 (n=33) 時。 子項按照直到六年的年齡，當他們為骨頭或軟骨故障使用 X-射線和 MRI 易於故障的聯接被估計了 (手肘、膝蓋和腳腕)。 這個研究也估計了聯合聯合出血的功能、產品被消耗的編號和相當數量。

預防患者極大有少量聯合出血每年，并且整體編號每年流血與情節處理的患者比較 (平均聯接流血 0.63 與 4.89，分別; 平均總額流血 3.27 與 17.69，分別; 兩個的 P< 0.001)。 當評估由 MRI 在六年歲， 93% 的預防組的子項有看上去正常，與 55% 的患者比較得到情節治療的聯接 (P= 0.002)。 這被轉換為對風險的 84% 減少在從童年年齡接受預防的患者的聯合故障的。 hemarthroses 的相關性與聯合評分的如評定與 MRI 是弱的 (與 P<0.001 的 r=0.22)。

憑 MRI，骨頭或軟骨故障在 7% 的預防組的子項被確認了與 45% 的那些比較在這個情節組 (P= 0.002)。

血友病 A，亦稱系數 VIII 缺乏或者經典血友病，主要是被繼承的流血的紊亂在哪個蛋白質需要形成在這個機體的血塊是缺少或減少。 叫作系數 VIII. 血友病 A 描繪為長時期的或自發出血，特別是到肌肉、聯接或者內臟裡，血友病 A，血友病的最公用的類型，是由短少或有缺陷的凝血蛋白質造成的。 大約 400,000 個人環球有血友病 A。

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