Pharmion Corporation , samen met zijn medewerker MethylGene Inc , kondigde vandaag aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de Companies "histon deacetylase (HDAC) inhibitor, MGCD0103, aangeduid als een weesgeneesmiddel voor de behandeling van Hodgkin lymfoom in de Verenigde Staten.
Criteria voor de aanwijzing eisen dat het product bestemd voor de behandeling van een aandoening van minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten, en de aanvraag moet een reden voor het gebruik van de drug in de zeldzame ziekte of aandoening op te nemen.
Voorlopige gegevens uit een MGCD0103 Fase II monotherapie klinische studie bij gerecidiveerd en refractair Hodgkin lymfoom werden gepresenteerd op de American Society of Clinical Oncology 2007 jaarlijkse vergadering in juni en werden opgenomen in de aanvraag voor weesgeneesmiddel. De gegevens tonen aan een objectieve complete respons (CR) plus partiële respons (PR) van 40 procent en een ziektebestrijding tarief (CR + PR + stabiele ziekte gedurende> 6 cycli) van 45 procent in een populatie van 20 evalueerbare patiënten die een recidief ziekte of refractair waren (reageren) om alle eerdere behandelingen, met inbegrip van, in de meeste gevallen beenmergtransplantatie. Vermoeidheid en gastro-intestinale bijwerkingen waren de meest voorkomende bijwerkingen en aanpassing van de dosis is effectief bij veel van deze patiënten.
Weesgeneesmiddel maakt speciale stimulansen voor sponsors van plan om een product te testen voor gebruik in een zeldzame ziekte of aandoening. Deze prikkels zijn, belastingkredieten, onderzoek en ontwikkeling subsidies, en minder dossierkosten tijdens de ontwikkeling of ten tijde van de aanvraag voor een goedkeuring. Na goedkeuring kan het product in aanmerking komen voor zeven jaar marktexclusiviteit in de Verenigde Staten.