Cephalon, Inc. ha annunciato oggi che l'Ufficio degli Stati Uniti (FDA) Food and Drug Administration dello Sviluppo di Prodotti Orfano ha accordato la designazione del medicinale orfano per la terapia d'investigazione della società, TREANDA (HCl di bendamustine), per il trattamento della leucemia linfocitaria cronica (CLL).
Secondo l'Istituto Nazionale contro il Cancro, CLL è un sangue e una malattia lentamente di progressione del midollo osseo con 15.000 nuovi casi stimati diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti.
Lo stato del Medicinale orfano è accordato da FDA per promuovere lo sviluppo dei prodotti che dimostrano la promessa per il trattamento delle malattie rare che pregiudicano annualmente meno di 200.000 Americani. La designazione del medicinale orfano autorizzerebbe Cephalon ad un periodo di sette anni di esclusività di vendita negli Stati Uniti per TREANDA, se approvato da FDA per il trattamento di CLL.
Nel terzo trimestre di 2007, Cephalon pianificazione presentare una nuova domanda della droga a FDA per TREANDA per il trattamento dei pazienti con CLL. La società egualmente sta studiando TREANDA per il trattamento dei pazienti con (o lento-sta progredendo) linfoma non-Hodgkin indolente (iNHL), che sono refrattari al rituximab dell'anticorpo monoclonale.
Cephalon è impegnato nei farmaci d'avanzamento per le malattie orfane. Il primo prodotto della società, PROVIGIL (R) (modafinil) le Compresse [C-IV], sono state lanciate con una designazione del medicinale orfano per narcolessia nel 1999. Altre terapie di Cephalon con la designazione del medicinale orfano includono TRISENOX (R) (triossido arsenico) iniezione e CEP-701 (lestaurtinib), che è in via di sviluppo.
TREANDA è il primo ibrido razionale progettato di analogo/alkylator della purina, combinante le parti di un antimetabolita e di un alkylator. I dati Preclinici indicano che TREANDA induce la rapida, danno continuo del doppio filo ed unico del DNA, che provoca il apoptosis, o morte programmata delle cellule nel tumore. TREANDA egualmente induce l'inibizione mitotica del controllo, che provoca la morte non apoptotic delle cellule. Questo doppio-atto novello, effetti antitumorali di TREANDA può essere attribuito alla sua progettazione chimica unica.