Cephalon, Inc. anunciou hoje que a Food and Drug Administration EUA Office (FDA) de Desenvolvimento de Produtos Órfãos concedido designação de medicamento órfão para a terapia de investigação da empresa, Treanda (bendamustina HCl), para o tratamento da leucemia linfocítica crônica (LLC).
De acordo com o National Cancer Institute, LLC é um sangue lentamente progredindo e doenças da medula óssea com uma estimativa de 15.000 novos casos diagnosticados a cada ano nos Estados Unidos.
Estatuto de medicamento órfão é concedido pela FDA para promover o desenvolvimento de produtos que demonstram promessa para o tratamento de doenças raras que afetam menos de 200.000 americanos anualmente. A designação de medicamento órfão teria direito a um Cephalon período de sete anos de exclusividade de comercialização nos Estados Unidos por Treanda, se aprovado pelo FDA para o tratamento de CLL.
No terceiro trimestre de 2007, Cephalon planos para apresentar um pedido de nova droga ao FDA para Treanda para o tratamento de pacientes com leucemia linfocítica crônica. A empresa também está estudando Treanda para o tratamento de pacientes com indolente (ou lentamente, progredindo) linfoma não-Hodgkin (iNHL), que são refratários ao rituximab anticorpo monoclonal.
Cephalon está empenhada em avançar medicamentos para doenças órfãs. O primeiro produto da empresa, Provigil (R) (modafinil) Comprimidos [C-IV], foi lançado com uma designação de medicamento órfão para a narcolepsia em 1999. Terapias Cephalon outras com designação de medicamento órfão incluem TRISENOX (R) (trióxido de arsênio) de injeção e CEP-701 (lestaurtinib), que está em desenvolvimento.
Treanda é o primeiro concebido racionalmente purina híbrido analógico / alkylator, combinando as metades de um antimetabólito e uma alkylator. Dados pré-clínicos mostram que Treanda induz rápida, sustentada única e danos ao DNA de fita dupla, o que resulta em apoptose, ou morte celular programada no tumor. Treanda também induz a inibição mitótica checkpoint, o que resulta na não-morte celular por apoptose. Estes romance de dupla ação, efeitos anti-tumorais do Treanda pode ser atribuída à sua concepção química única.