In het werk dat tot veilige en efficiënte technieken voor gentherapie kon leiden, hebben de onderzoekers MIT een manier gevonden om de capaciteit van biologisch afbreekbare polymeren te verfijnen om genen te leveren.
De therapie van het Gen, die het opnemen van nieuwe genen in de cellen van patiënten impliceert om ziekten zoals kanker te bestrijden, houdt grote belofte in maar heeft om zijn volledig potentieel, voor een deel wegens veiligheidszorgen over de conventionele techniek nog te ontsluiten om virussen te gebruiken om de genen te dragen.
Het nieuwe werk MIT, publiceerde deze week in Geavanceerde Materialen, nadruk bij het creëren van gencarriers van synthetische, niet virale materialen. Het team wordt geleid door Daniel Anderson, onderzoekvennoot in het Centrum van MIT voor Kankeronderzoek.
„Wat wij wilden doen is begin met iets die zeer veilig-biocompatibel is, chemisch afbreekbaar polymeer-en probeert om het efficiënter te maken, in plaats van aanvang met een virus en het proberen om het veiliger,“ bovengenoemd te maken Groen Jordanië, een gediplomeerde student in biologische techniek en mede-eerste auteur van het document.
Gregory Zugates, een vroegere gediplomeerde student in chemische techniek nu bij Biomedische WMR, Inc., is ook een mede-eerste auteur van het document.
De therapie van het Gen is een gebied van intens onderzoek bijna 20 jaar geweest. Meer dan 1.000 zijn de gen-therapie klinische proeven geleid, maar tot op heden is er geen FDA-approved gentherapie. De Meeste proeven gebruiken virussen als carriers, of vectoren, om genen te leveren.
Nochtans, zijn er risico's verbonden aan het gebruiken van virussen. Dientengevolge, hebben vele onderzoekers bij het ontwikkelen van niet virale methodes om therapeutische genen te leveren gewerkt.
De wetenschappers MIT concentreerden zich op drie poly (bèta-aminoesters), of kettingen van afwisselende amine en diacrylate groepen, die potentieel als gencarriers hadden getoond. Zij hoopten om de polymeren efficiënter te maken door de eigenlijke einden van de kettingen te wijzigen.
Wanneer samen gemengd, kunnen deze polymeren spontaan met te vormen DNA assembleren zich nanoparticles. Polymeer-DNA nanoparticle kan op één of andere manier als een kunstmatig virus handelen en functionele DNA leveren wanneer ingespoten in of dichtbij het gerichte weefsel.