Sa trabaho na maaaring humantong sa ligtas at mabisang mga diskarte para sa gene therapy, MIT mananaliksik ay natagpuan ang isang paraan upang pinuhin ang kakayahan ng mga biodegradable polymers upang maghatid ng genes.
Gene therapy, na kung saan ay nagsasangkot sa pagpasok ng bagong mga genes sa mga pasyente 'cell upang labanan ang mga sakit tulad ng kanser, pagpipigil ang dakilang pangako ngunit pa upang makamit ang buong potensyal nito, sa bahagi dahil sa mga alalahanin kaligtasan sa ibabaw ng maginoo pamamaraan ng paggamit ng mga virus upang dalhin ang mga genes.
Ang bagong trabaho ng MIT, na-publish sa linggong ito sa Advanced na mga Materyales, nakatutok sa paglikha ng mga carrier ng gene mula sa mga gawa ng tao, mga materyales na di-viral. Ang koponan ay humantong sa pamamagitan ng Daniel Anderson, pananaliksik iugnay sa MIT Center para sa Cancer Research.
"Ano namin nais na gawin ay Magsimula sa isang bagay na ang napaka-ligtas-isang biocompatible, degradable polimer-at subukan ito mas epektibo, sa halip ng simula ng virus at sa pagsubok sa gumawa ito ligtas," sinabi Jordan Green, isang graduate mag-aaral sa biological engineering at co-unang may-akda ng papel.
Gregory Zugates, isang dating mag-aaral na nagtapos sa chemical engineering sa ngayon sa WMR Biomedical, Inc, ay din ng isang co-unang may-akda ng ang papel.
Gene therapy ay isang patlang ng matinding pananaliksik para sa halos 20 taon. Higit sa 1,000 gene-therapy klinikal na pagsubok ay isinasagawa, ngunit sa petsa na doon ay walang FDA-naaprubahan gene therapies. Karamihan sa mga pagsubok gamitin ang mga virus ng mga carrier, o vectors, upang maghatid ng genes.
Subalit, may mga panganib na kaugnay sa paggamit ng virus. Bilang isang resulta, maraming mga mananaliksik ay nagtatrabaho sa pagbuo ng mga di-viral paraan upang maghatid ng panterapeutika mga genes.
Ang mga MIT siyentipiko na nakatutok sa mga tatlong poly (beta-amino esters), o mga chains ng alternating amine at diacrylate group, na ipinapakita potensyal bilang mga carrier ng gene. Inaasahan nila upang gumawa ng mga polymers kahit na mas mahusay sa pamamagitan ng pagbabago sa pinaka dulo ng ang chains.
Kapag halo, ang mga polymers ay maaaring spontaneously magtipon sa DNA sa form nanoparticles. Ang polimer-DNA nanoparticle ay maaaring kumilos sa ilang mga paraan tulad ng isang artipisyal na virus at maghatid ng functional na DNA kapag injected sa o malapit sa target na tissue.
Ang mga mananaliksik ay binuo ng mga paraan upang mabilis na-optimize at subukan ang mga bagong polymers para sa kanilang kakayahan upang bumuo ng mga nanoparticles DNA at maghatid ng DNA. Sila pagkatapos chemically mabago pinakadulo dulo ng degradable polimer chains, gamit ang isang library ng iba't ibang mga maliit na molecule.