In der Arbeit, die zu die sicheren und effektiven Techniken für Gentherapie führen könnte, haben MIT-Forscher eine Methode gefunden, die Fähigkeit von biologisch abbaubaren Polymeren einzustellen, Gene zu entbinden.
Gentherapie, die miteinbezieht, neue Gene in die Zellen der Patienten zu den Kampfkrankheiten wie Krebs einzuschieben, hält an, großes Versprechen aber hat, sein volles Potenzial, im Teil wegen der Sicherheitssorgen um die herkömmliche Technik der Anwendung von Viren schon zu verwirklichen, um die Gene zu tragen.
Die neue MIT-Arbeit, diese Woche veröffentlicht im Fortgeschrittenen Werkstoff, konzentriert sich auf das Herstellen von Gentransportunternehmern von den synthetischen, nicht-Virenmaterialien. Das Team wird von Daniel Anderson, wissenschaftlicher Mitarbeiter in Mitte MITS für Krebsforschung geführt.
„Was wir tun wollten, mit, etwas zu beginnen ist, das sehr sicheres-ein biocompatible ist, abbaubar Polymer-und versuchen Sie, es effektiver zu machen, anstatt, mit einem Virus zu beginnen und zu versuchen, es sicherer zu machen,“ sagte Jordanien-Grün, einen Studenten im Aufbaustudium in der biologischen Technik und mit-ersten Autor des Papiers.
Gregory Zugates, ein ehemaliger Student im Aufbaustudium in der Industriechemie jetzt bei WMR Biomedical, Inc., ist auch ein mit-erster Autor des Papiers.
Gentherapie ist ein Bereich der intensiven Forschung für fast 20 Jahre gewesen. Mehr als 1.000 Gentherapie klinische Studien sind geleitet worden, aber bis jetzt gibt es keine FDA-gebilligten Gentherapien. Die Meisten Versuche verwenden Viren als Transportunternehmer oder Vektoren, um Gene zu entbinden.
Jedoch gibt es die Gefahren, die mit der Anwendung von Viren verbunden sind. Infolgedessen haben viele Forscher an dem Entwickeln von nicht-Virenmethoden, um therapeutische Gene zu entbinden gearbeitet.
Die MIT-Wissenschaftler konzentrierten sich auf drei Poly (Beta-Aminoester) oder Ketten von wechselnden Amin- und diacrylategruppen, die Potenzial als Gentransportunternehmer gezeigt hatten. Sie hofften, die Polymere sogar effizient zu machen, indem sie die Enden der Ketten änderten.
Wenn sie zusammen gemischt werden, können diese Polymere mit DNS zu Formular nanoparticles spontan zusammenbauen. Der Nanoparticle PolymerDNS kann wie ein künstliches Virus irgendwie wirken und Funktions-DNS entbinden, wenn es oder nahe in das gerichtete Gewebe eingespritzt wird.