Nel lavoro che potrebbe piombo alle tecniche affidabili ed efficaci per terapia genica, i ricercatori del MIT hanno trovato un modo regolare la capacità dei polimeri biodegradabili di consegnare i geni.
La Terapia genica, che comprende inserire i nuovi geni nelle celle dei pazienti alle malattie di lotta come cancro, tiene la grande promessa ma ha ancora realizzare la sua piena capacità, in parte a causa delle preoccupazioni della sicurezza sopra la tecnica convenzionale di usando i virus per portare i geni.
La nuova opera del MIT, pubblicata questa settimana in Materiali Avanzati, mette a fuoco sulla creazione dei portafili dal sintetico, materiali non virali del gene. Il gruppo piombo da Daniel Anderson, socio di ricerca nel Centro del MIT per Ricerca Sul Cancro.
“Che Cosa abbiamo voluto fare è cominciare con qualcosa che sia biocompatibile molto sicuro-un, degradabile polimero-e provi a renderlo più efficace, invece di iniziare con un virus e prova di renderla più sicura,„ ha detto il Verde della Giordania, un dottorando nell'assistenza tecnica biologica e il co-primo autore del documento.
Gregory Zugates, un ex dottorando in ingegneria chimica ora a WMR Biomedical, Inc., è egualmente un co-primo autore del documento.
La Terapia genica è stata un campo della ricerca intensa per quasi 20 anni. Più Di 1.000 test clinici di terapia genica sono stati condotti, ma fin qui non ci sono terapie geniche Approvate dalla FDA. La Maggior Parte delle prove usano i virus come portafili, o i vettori, per consegnare i geni.
Tuttavia, ci sono rischi connessi con usando i virus. Di conseguenza, molti ricercatori stanno lavorando a mettere a punto i metodi non virali per consegnare i geni terapeutici.
Gli scienziati del MIT hanno messo a fuoco su tre poli (esteri beta-amminici), o sulle catene dei gruppi alternanti del diacrylate e dell'ammina, che avevano indicato il potenziale come portafili del gene. Hanno sperato di preparare i polimeri ancor più efficienti modificando le estremità stesse delle catene.
Una Volta misti insieme, questi polimeri possono montare spontaneamente con DNA alle nanoparticelle del modulo. La nanoparticella polimero-DNA può agire per alcuni versi come un virus artificiale e consegnare il DNA funzionale una volta iniettata in o vicino al tessuto mirato a.