より安全な遺伝子療法 - 遺伝子を渡す生物分解性ポリマー

遺伝子療法のための安全で、有効な技術の原因となることができる遺伝子を渡す作業では MIT の研究者は生物分解性ポリマーの機能を最適化する方法を見つけました。

癌のような戦いの病気に患者のセルに新しい遺伝子を挿入することを含む遺伝子療法は大きい約束を保持しますが、遺伝子を運ぶのにウイルスを使用する慣習的な技術上の安全心配のためにまだ一部には豊富な可能性を、実現するために持っています。

先端材料で今週出版される新しい MIT 作業は総合的な、非ウイルス材料からの遺伝子のキャリアの作成に焦点を合わせます。 チームはダニエルアンダーソンの癌研究のための MIT の中心の研究教授によって導かれます。

「非常に安全な biocompatible である何かから開始することはあるか私達がしたいと思った何、ポリマーおよびそれをより有効にさせることを試みて下さい degradable ウイルスから開始およびそれをより安全にさせることを試みるかわりに」生物的工学のヨルダンの緑、大学院生およびペーパーの共同最初著者を言いました。

グレゴリー Zugates の WMR Biomedical、 Inc. の今化学工学の前の大学院生はまた、ペーパーの共同最初著者です。

遺伝子療法はずっとほぼ 20 年間強い研究のフィールドです。 1,000 以上の遺伝子療法臨床試験は行なわれましたが、今までに FDA 公認の遺伝子療法がありません。 ほとんどの試験はキャリアとして遺伝子を渡すのにウイルス、かベクトルを、使用します。

ただし、ウイルスの使用と関連付けられる危険があります。 その結果、多くの研究者はずっと治療上の遺伝子を渡すために非ウイルス方法の開発に取り組んでいます。

MIT の科学者は多 3 (ベータアミノのエステル)、または遺伝子のキャリアとして潜在性を示した交互になるアミンおよび diacrylate のグループの鎖に焦点を合わせました。 彼らはポリマーを鎖のまさに端の修正によってさらにもっと効率的にさせることを望みました。

一緒に混合されたとき、これらのポリマーは形式の nanoparticles に DNA と自発的にアセンブルすることができます。 ポリマー DNA nanoparticle は人工的なウイルスのように目標とされたティッシュにまたはの近くで注入されたときいろいろな方法で機能し、機能 DNA を渡すことができます。

急速に DNA の nanoparticles を形作り、 DNA を渡す機能のために新しいポリマーを最適化し、テストする研究者によって開発される方法。 それらは異なった小さい分子のライブラリを使用してそれから化学的に degradable ポリマー鎖のまさに端を、修正しました。

「ちょうど長いポリマー、 1 の端に幾つかの原子の変更によって劇的にパフォーマンスを変更できます」アンダーソンを言いました。 「今ではかなりポリマー構成の増加のこれらのマイナーな変化 DNA を渡すポリマーの機能およびこれらの新しい材料は私達が」。テストした最もよい非ウイルス DNA の投射手段です

ポリマーはマウスで安全であるために既に示され最終的に彼らの修正されたポリマーとの臨床試験を実行する研究者の希望はアンダーソンを言いました。

非ウイルスのベクトルはウイルスよりだけ安全またより有効場合によっては証明できます。 ポリマーはウイルスより大きい DNA のペイロードを運ぶことができ言いました緑を多重治療上のアプリケーションを可能にすることができるもし必要なら免疫組織を避けるかもしれません。

研究の 1 つの有望なラインはこれらのポリマー DNA nanoparticles は卵巣の腫瘍にハイレベルで健全なティッシュにことを害を与えないで DNA を渡すことができることを医学研究のための Lankenau の協会のジャネット Sawicki と共の MIT の研究者が、示した卵巣癌を含みます。

http://www.mit.edu/