No trabalho que poderia conduzir às técnicas seguras e eficazes para a terapia genética, os pesquisadores do MIT encontraram uma maneira de ajustar a capacidade de polímeros biodegradáveis para entregar genes.
A Terapia genética, que envolve introduzir genes novos nas pilhas dos pacientes às doenças da luta como o cancro, mantem a grande promessa mas tem-na para realizar ainda sua capacidade plena, na parte devido aos interesses da segurança sobre a técnica convencional de usar vírus para levar os genes.
O trabalho novo do MIT, publicado esta semana em Materiais Avançados, centra-se sobre a criação de portadores do gene dos materiais sintéticos, não-virais. A equipe é conduzida por Daniel Anderson, investigador associado no Centro do MIT para a Investigação do Cancro.
“O Que nós quisemos fazer é começar com algo que é biocompatible muito seguro-um, degradable polímero-e tente fazê-lo mais eficaz, em vez de começar com um vírus e da tentativa fazê-la mais segura,” disse o Verde de Jordânia, um aluno diplomado na engenharia biológica e o co-primeiro autor do papel.
Gregory Zugates, um aluno diplomado anterior na engenharia química agora em WMR Biomedicável, Inc., é igualmente um co-primeiro autor do papel.
A Terapia genética foi um campo da pesquisa intensa por quase 20 anos. Mais de 1.000 ensaios clínicos da terapia genética foram conduzidos, mas até agora não há nenhuma terapia genética Aprovado pelo FDA. A Maioria de experimentações usam vírus como portadores, ou vectores, para entregar genes.
Contudo, há uns riscos associados com a utilização de vírus. Em conseqüência, muitos pesquisadores têm trabalhado em desenvolver métodos não-virais para entregar genes terapêuticos.
Os cientistas do MIT focalizaram em três polis (beta-amino ésteres), ou em correntes dos grupos alternos da amina e do diacrylate, que tinham mostrado o potencial como portadores do gene. Esperaram fazer os polímeros ainda mais eficientes alterando as extremidades mesmas das correntes.
Quando misturados junto, estes polímeros podem espontâneamente montar com ADN aos nanoparticles do formulário. O nanoparticle polímero-ADN pode actuar de certa forma como um vírus artificial e entregar o ADN funcional quando injetado ou perto do tecido visado.