更加安全的基因治疗 - 传送基因的生物可分解的聚合物

在可能导致基因治疗的安全和有效技术的工作， MIT 研究员找到方式优化生物可分解的聚合物的能力传送基因。

基因治疗，介入插入新的基因到患者的细胞到象癌症的战斗疾病，拥有巨大承诺，但是有发挥其潜能，一部分由于对使用病毒常规技术的安全性关心运载基因。

新的 MIT 工作，本周发布在高级材料，着重创建从综合，非病毒材料的基因承运人。 这个小组是由丹尼尔安徒生，研究员在 MIT 的中心导致的癌症研究。

“什么我们要执行是开始从非常安全生物适合的事，自然分解聚合物和请设法使它更加有效，而不是开始从病毒和设法使它更加安全”，共同第一个作者说约旦绿色、一名研究生生物工程的和本文的。

格雷戈里 Zugates，一名前研究生在现在化学工程方面在 WMR Biomedical， Inc.，也是本文的共同第一个作者。

基因治疗是强烈的研究的域接近 20 年。 超过 1,000 次基因疗法临床试验进行了，但是迄今没有 FDA 批准的基因治疗。 多数试算使用病毒作为承运人或者向量，传送基因。

然而，有风险与使用病毒交往。 结果，许多研究员在开发非病毒方法传送治疗基因从事。

MIT 科学家着重交替的胺物和 diacrylate 组三多 (beta 氨基酯类)，或者链子，显示了潜在作为基因承运人。 他们希望制造聚合物更加高效通过修改链子的末端。

当混合在一起，这些聚合物可能本能地聚集与脱氧核糖核酸到表单 nanoparticles。 聚合物脱氧核糖核酸纳米颗粒可能在一些方面操作象人为病毒和传送功能脱氧核糖核酸，当注射到或在这个被瞄准的组织附近。

迅速地优选和测试新的聚合物的研究员被开发的方法为了他们的能力能形成脱氧核糖核酸 nanoparticles 和传送脱氧核糖核酸。 使用不同的小的分子，图书馆他们化工然后修改了自然分解的聚合物链子的末端。

“通过更改两三个原子在一个长的聚合物，一结束时能显著更改其性能”，安徒生说。 “在重大聚合物构成增量的这些较小改变聚合物的能力传送脱氧核糖核酸和这些新的材料现在是我们测试了的最佳的非病毒脱氧核糖核酸送货系统”。

聚合物已经证明是安全的在鼠标，并且研究员希望根本地运行与他们的被修改的聚合物的临床试验，说安徒生。

非病毒向量比病毒能在某些情况下证明不仅安全，而且更加有效。 聚合物比病毒可能运载更大的脱氧核糖核酸有效负荷，并且他们可能避免免疫系统，若需要可能允许多个治疗应用，说绿色。

研究一条有为的线路介入卵巢癌， MIT 研究员，与 Lankenau 学院的珍妮特 Sawicki 一道医学研究，显示出，这些聚合物脱氧核糖核酸 nanoparticles 可能传送脱氧核糖核酸在高水平到卵巢肿瘤，无需危害健康组织。

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