I arbetet som kan leda till säkra och effektiva metoder för genterapi har MIT forskare hittat ett sätt att finjustera förmåga biologiskt nedbrytbara polymerer för att leverera gener.
Genterapi, som innebär att föra in nya gener i patienternas celler för att bekämpa sjukdomar som cancer, är mycket lovande men har ännu att förverkliga sin fulla potential, delvis på grund av oro för säkerheten under den konventionella tekniken med att använda virus för att bära gener.
Den nya MIT arbete, som publicerades denna vecka i avancerade material, fokuserar på att skapa genen flygbolag från syntetiska, icke-virala material. Teamet leds av Daniel Anderson, forskarassistent i MIT Center for Cancer Research.
"Vad vi ville göra är att börja med något som är väldigt säker en biokompatibla, nedbrytbara polymer-och försöka göra den mer effektiv, i stället för att börja med ett virus och försöker göra det säkrare", säger Jordan Green, doktorand i bioteknik och co-första författare av papperet.
Gregory Zugates, en före detta doktorand i kemiteknik nu WMR Biomedical, Inc., är också en av första författare av papperet.
Genterapi har varit ett område för intensiv forskning i nästan 20 år. Mer än 1.000 gen-terapi kliniska studier har genomförts, men hittills finns inga FDA-godkända genterapi. De flesta försök använda virus som bärare eller vektorer, för att leverera gener.
Det finns dock risker med hjälp av virus. Som ett resultat har många forskare arbetat med att utveckla icke-virala metoder för att leverera terapeutiska gener.
MIT Forskarna fokuserade på tre poly (beta-amino estrar), eller kedjor av omväxlande amin och grupper diacrylate, som visat potential som genen bärare. De hoppades att de polymerer ännu effektivare genom att ändra mycket ändarna av kedjorna.
När det blandas tillsammans, kan dessa polymerer montera spontant med DNA för att bilda nanopartiklar. Polymer-DNA nanopartiklar kan agera på vissa sätt som en konstgjord virus och levererar funktionella DNA när det injiceras i eller i närheten av riktade vävnad.