更加安全的基因治療 - 傳送基因的生物可分解的聚合物

在可能導致基因治療的安全和有效技術的工作， MIT 研究員找到方式優化生物可分解的聚合物的能力傳送基因。

基因治療，介入插入新的基因到患者的細胞到像癌症的戰鬥疾病，擁有巨大承諾，但是有發揮其潛能，一部分由於對使用病毒常規技術的安全性關心運載基因。

新的 MIT 工作，本週發布在高級材料，著重創建從綜合，非病毒材料的基因承運人。 這個小組是由丹尼爾安徒生，研究員在 MIT 的中心導致的癌症研究。

「什麼我們要執行是開始從非常安全生物適合的事，自然分解聚合物和请設法使它更加有效，而不是開始從病毒和設法使它更加安全」，共同第一個作者說約旦綠色、一名研究生生物工程的和本文的。

格雷戈裡 Zugates，一名前研究生在現在化學工程方面在 WMR Biomedical， Inc.，也是本文的共同第一個作者。

基因治療是強烈的研究的域接近 20 年。 超過 1,000 次基因療法臨床試驗進行了，但是迄今沒有 FDA 批准的基因治療。 多數試算使用病毒作為承運人或者向量，傳送基因。

然而，有風險與使用病毒交往。 結果，許多研究員在開發非病毒方法傳送治療基因從事。

MIT 科學家著重交替的胺物和 diacrylate 組三多 (beta 氨基酯類)，或者鏈子，顯示了潛在作為基因承運人。 他們希望製造聚合物更加高效通過修改鏈子的末端。

當混合在一起，這些聚合物可能本能地聚集與脫氧核糖核酸到表單 nanoparticles。 聚合物脫氧核糖核酸納米顆粒可能在一些方面操作像人為病毒和傳送功能脫氧核糖核酸，當注射到或在這個被瞄準的組織附近。

迅速地優選和測試新的聚合物的研究員被開發的方法為了他們的能力能形成脫氧核糖核酸 nanoparticles 和傳送脫氧核糖核酸。 使用不同的小的分子，圖書館他們化工然後修改了自然分解的聚合物鏈子的末端。

「通過更改兩三個原子在一個長的聚合物，一結束時能顯著更改其性能」，安徒生說。 「在重大聚合物構成增量的這些較小改變聚合物的能力傳送脫氧核糖核酸和這些新的材料現在是我們測試了的最佳的非病毒脫氧核糖核酸送貨系統」。

聚合物已經證明是安全的在鼠標，并且研究員希望根本地運行與他們的被修改的聚合物的臨床試驗，說安徒生。

非病毒向量比病毒能在某些情況下證明不僅安全，而且更加有效。 聚合物比病毒可能運載更大的脫氧核糖核酸有效負荷，并且他們可能避免免疫系統，若需要可能允許多個治療應用，說綠色。

研究一條有為的線路介入卵巢癌， MIT 研究員，與 Lankenau 學院的珍妮特 Sawicki 一道醫學研究，顯示出，這些聚合物脫氧核糖核酸 nanoparticles 可能傳送脫氧核糖核酸在高水平到卵巢腫瘤，无需危害健康組織。

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