The Spinal muskelatrofi Foundation og BG Medicine har annonsert et samarbeid for å oppdage plasma biomarkører av legemidlets effekt for spinal muskelatrofi (SMA), den ledende genetiske årsaken til dødelighet hos spedbarn og småbarn.
Dette prosjektet søker å oppdage en klinisk nyttig molekylær biomarkør, som deretter kan brukes til å overvåke effekten av potensielle medikamenter i kliniske studier.
"Vi er glade for å lansere dette viktige skrittet i narkotika utviklingsarbeidet for SMA," sier Karen Chen, direktør, Pre-Clinical Research for stiftelsen. "Identifisering av relevante biomarkører er nøkkelen til en vellykket utvikling av nye legemiddelselskap for denne ødeleggende sykdommen. Den objektive oppdagelsen tilnærmingen tatt i dette prosjektet vil legge betydelig til vår forståelse av sykdom og narkotika effekter. "
Spinal muskelatrofi er en genetisk motor neuron sykdom preget av sløsing med skjelettmuskulatur. Som et resultat av progressiv degenerasjon av nerveceller i ryggmargen, fører sykdommen til økende muskelsvakhet og atrofi og for tidlig død på grunn av luftveisproblemer. Den SMA Foundation anslår at over 50.000 mennesker i dag lider av SMA i USA, Europa og Japan, og at markedspotensialet for et medikament for å behandle SMA varierer fra $ 500 millioner til $ 1 milliard dollar årlig.