A Fundação atrofia muscular espinhal e Medicina BG anunciaram uma colaboração para descobrir biomarcadores plasmáticos de eficácia da droga para a atrofia muscular espinhal (SMA), a principal causa genética da mortalidade em crianças e bebês.
Este projeto busca descobrir um biomarcador molecular clinicamente útil, que pode então ser usado para monitorar a eficácia de medicamentos em potencial em ensaios clínicos.
"Estamos satisfeitos por inaugurar este importante passo nos esforços de desenvolvimento de medicamentos para SMA", disse Karen Chen, Director, pesquisa pré-clínica para a Fundação. "A identificação de biomarcadores relevantes é fundamental para o êxito do desenvolvimento de novas terapêuticas para esta doença devastadora. A abordagem imparcial descoberta tomadas neste projeto adicionará substancialmente para a nossa compreensão dos efeitos da doença e drogas ".
Atrofia muscular espinhal é uma doença do neurônio motor de genética caracterizada pela atrofia dos músculos esqueléticos. Como resultado da degeneração progressiva das células nervosas na medula espinhal, a doença leva à crescente fraqueza e atrofia muscular e morte prematura de problemas respiratórios. A Fundação SMA estima que mais de 50.000 pessoas atualmente sofrem de SMA nos Estados Unidos, Europa e Japão, e que o potencial de mercado para um medicamento para tratar a SMA varia de R $ 500 milhões a US $ 1 bilhão de dólares anualmente.