脊髓肌肉萎縮症基金會和BG醫學合作

脊髓肌肉萎縮症基金會和BG醫學已經宣布一項合作計劃，藥物療效的血漿生物標誌物發現為脊髓性肌萎縮症（SMA），領先的嬰幼兒死亡率的遺傳病因。

該項目旨在發現臨床上有用的分子生物標誌物，它可以被用來監測潛在的藥物在臨床試驗中的療效。

“我們很高興能推出這項 SMA藥物開發工作邁出的重要一步，說：”陳繼紅，主任，臨床前研究基金會。 “相關的生物標誌物的鑑定，這種破壞性疾病的新療法成功發展的關鍵。在這個項目中採取公正的發現方法將大大增加我們對疾病和藥物作用的認識。“

脊髓肌肉萎縮症是一種遺傳性運動神經元疾病，特點是骨骼肌的浪費。由於脊髓中的神經細胞逐漸退化的結果，這種疾病導致增加肌肉無力和萎縮和呼吸問題過早死亡。 SMA基金會估計，目前超過 50,000人患有SMA在美國，歐洲，和日本，並為藥物治療 SMA的範圍從 500萬美元到$ 1億美元，每年的市場潛力。

作為候選藥物成為 SMA的，將會有越來越需要一個有效的方法在臨床試驗，以評估其有效性。分子生物標誌物，可以在方便的體液如血漿測量，提供的方式進行更小，更快 - 從而降低成本 - 臨床研究。此外，SMA的相關生物標誌物，可以方便的SMA的新的治療策略的發展。科學家們相信，找到有效的治療方法SMA的，也將有助於尋找其他破壞性的神經系統疾病，如肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS或“盧伽雷氏病”）和帕金森氏病的治療。

保函醫藥公司的首席執行官，博士說：“彼得Muntendam，：”在這項初步研究，我們希望，以確定生物標誌物，可用於評估這個孤兒疾病藥物的療效，從而有助於加快SMA和其他神經退行性疾​​病藥物發現工作。

SMA基金會打算從 SMA的研究人員希望這種分享將有助於加快進一步的研究和科學進步的研究獲得的信息。

http://www.smafoundation.org/