Betalend concentratie aan hoe een kanarie leert een nieuw lied heeft geholpen openen de wetenschappers een nieuwe weg van onderzoek tegen de ziekte van Huntington - een fatale wanorde waarvoor er momenteel geen behandeling of zelfs een behandeling zijn om de ziekte te vertragen.
In document gepubliceerd 20 Sept. in het Dagboek van Klinisch Onderzoek, hebben de wetenschappers bij de Universiteit van het Medische Centrum van Rochester getoond hoe de stam-cel therapie someday zou kunnen worden gebruikt om de ziekte te behandelen. Het team gebruikte gentherapie om de ontwikkeling van endogene stamcellen in de hersenen van muizen te leiden die door een vorm van Huntington worden beïnvloed. De muizen die beduidend langer geleefd werden behandeld, gezonder waren, en hadden veel meer nieuwe, haalbare hersenencellen dan hun tegenhangers die niet de behandeling ontvingen.
Terwijl het te vroeg moet voorspellen of zulk een behandeling in mensen zou kunnen werken, biedt het een nieuwe benadering in de bestrijding van Huntington aan, zegt neuroloog Steven Goldman, M.D., Ph.D., de hoofdauteur van de studie. Het gebrekkige gen dat de ziekte veroorzaakt is gekend voor een meer dan decennium, maar dat de kennis nog niet aan betere zorg voor patiënten heeft vertaald.
„Er zijn niet veel daar op dit ogenblik voor patiënten die aan deze volkomen verwoestende ziekte lijden,“ bovengenoemde Goldman, die bij het front is dat nieuwe technieken ontwikkelt proberen om stam-cel therapie aan het bed van patiënten te brengen. „Terwijl de belofte van stamcellen ruim voor vele ziekten wordt besproken, is het eigenlijk voorwaarden zoals Huntington - waar een zeer specifiek type van hersenencel in een bepaald gebied van de hersenen kwetsbaar is - die is most likely om van op stam-cel-gebaseerde therapie te profiteren.“
De hoofdauteurs van het recentste document zijn Abdellatif Benraiss, Ph.D., de professor van de onderzoekmedewerker bij de Universiteit, en vroegere post-doctorale verwante zingen-Rae Cho, Ph.D., nu bij Universiteit Yonsei in Zuid-Korea.
De recentste resultaten hebben hun wortels in onderzoek Goldman deden meer dan 20 jaar geleden als gediplomeerde student bij Universiteit Rockefeller. In basisneurologiestudies, onderzocht Goldman hoe de kanaries nieuwe liederen leren, en hij vond dat telkens als een kanarie een nieuw lied leert, het tot nieuwe hersenencellen genoemd neuronen leidt. Zijn doctorale thesis in 1983 was het eerste rapport van neurogenesis - de productie van nieuwe hersenencellen - in de volwassen hersenen, en opende de deur voor de mogelijkheid dat de hersenen een doopvont van stamcellen hebben die als bron voor nieuwe cellen kon dienen.
Het vinden leidde tot een carrière voor Goldman, die tot manieren heeft geleid om stamcellen te isoleren. Deze technieken hebben de Groep van Goldman toegestaan om de moleculaire signalen te ontdekken die helpen bepalen welke specifieke types van cellen zij worden, en die signalen opnieuw creëren om de ontwikkeling van de cellen te leiden. Benraiss heeft nauw met Goldman meer dan 10 jaar aan het project van Huntington samengewerkt.
Het „type van hersenencel dat een kanarie toestaat om een nieuw lied te leren is het zelfde celtype dat in patiënten met de ziekte van Huntington,“ bovengenoemde Goldman, professor van Neurologie, Neurochirurgie, en Pediatrie, en leider van de Afdeling van de Therapie van de Cel en van het Gen sterft. „Zodra wij de moleculaire signalen uitwerkten die de ontwikkeling van deze hersenencellen controleren, was de volgende logische stap om hun regeneratie in de ziekte van Huntington te proberen teweeg te brengen.“
Huntington is een geërfte wanorde die ongeveer 30.000 mensen in de V.S. beïnvloedt. Een gebrekkig gen resulteert in de dood van essentiële hersenencellen die als middelgrote doornige neuronen wordt bekend, resulterend in onvrijwillige bewegingen, problemen met coördinatie, cognitieve moeilijkheden, en depressie en geprikkeldheid. De ziekte slaat gewoonlijk in jongelui aan medio volwassenheid, in de jaren '30 van een patiënt of jaren '40; er is momenteel geen manier om de vooruitgang van de ziekte te vertragen, die fataal is.
De cellen van de Stam bieden een potentiële pool aan om neuronen te vervangen die in bijna om het even welke ziekte worden verloren, maar de eerste wetenschappers moeten het uitgebreide moleculaire signaleren leren die hun ontwikkeling gestalte geeft. Het lot van een stamcel hangt van scores van biochemische signalen af - in de hersenen, zou een stamcel een dopamine-producerend neuron kunnen worden, misschien, of misschien een middelgroot doornig neuron, cellen die door de ziekten van Parkinson en van Huntington, respectievelijk worden vernietigd.