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La terapia di Cellula staminale apre il nuovo viale della ricerca contro la malattia di Huntington

Published on September 26, 2007 at 12:41 AM · No Comments

Prestando l'estrema attenzione come un canarino impara che una nuova canzone ha aiutato agli scienziati apra un nuovo viale della ricerca contro la malattia di Huntington - un disordine interno per cui non c'è corrente maturazione o persino un trattamento per rallentare la malattia.

In un documento il 20 settembre pubblicato nel Giornale di Ricerca Clinica, scienziati all'Università di Centro Medico di Rochester ha indicato come la terapia di cellula staminale potrebbe qualche giorno essere usata per trattare la malattia. Il gruppo ha usato la terapia genica per guidare lo sviluppo delle cellule staminali endogene nei cervelli dei mouse influenzati da un modulo di Huntington. I mouse che sono stati trattati hanno vissuto significativamente più lungamente, erano più sani ed hanno avuti molte altre nuove, cellule cerebrali possibili che le loro controparti che non hanno ricevuto il trattamento.

Mentre è troppo in anticipo per predire se un tal trattamento potrebbe lavorare nella gente, offre un nuovo approccio nella lotta contro Huntington, dice il neurologo Steven Goldman, M.D., il Ph.D., l'autore principale dello studio. Il gene difettoso che causa la malattia è stato conosciuto per più di una decade, ma che la conoscenza ancora non ha tradotto per migliorare la cura per i pazienti.

“Non c' è molto là fuori ora per i pazienti che soffrono da questa malattia assolutamente devastante,„ ha detto Goldman, che è alla prima linea che sviluppa le nuove tecniche per provare a portare la terapia di cellula staminale al lato del letto dei pazienti. “Mentre la promessa delle cellule staminali è discussa largamente per molte malattie, è realmente termini come Huntington - dove un tipo molto specifico di cellula cerebrale in una regione particolare del cervello è vulnerabile - che è più probabile da trarre giovamento alla dalla terapia basata a gambo.„

Gli autori principali di ultimo documento sono Abdellatif Benraiss, Ph.D., assistente universitario della ricerca all'Università ed ex socio post-dottorato Cantato-Rae Cho, Ph.D., ora all'Università di Yonsei in Corea del Sud.

Gli ultimi risultati hanno loro root nella ricerca Goldman hanno fatto più di 20 anni fa come dottorando alla Rockefeller University. Negli studi di base della neuroscienza, Goldman stava studiando come i canarini imparano le nuove canzoni ed ha trovato che ogni volta che un canarino impara una nuova canzone, crea le nuove cellule cerebrali chiamate neuroni. La Sua tesi di dottorato nel 1983 era il primo rapporto del neurogenesis - la produzione di nuove cellule cerebrali - nel cervello adulto ed aperto la porta alla possibilità che il cervello ha una fonte tipografica delle cellule staminali che potrebbero servire da sorgente per le nuove celle.

L'individuazione piombo ad una carriera per Goldman, che ha creato i modi isolare le cellule staminali. Queste tecniche hanno permesso che il gruppo di Goldman scoprisse i segnali molecolari che la guida determinasse in che tipi specifici di celle si trasformano in e ricreasse quei segnali dirigere lo sviluppo delle cellule. Benraiss ha funzionato molto attentamente con Goldman per più di 10 anni sul progetto di Huntington.

“Il tipo di cellula cerebrale che permette che un canarino impari una nuova canzone sia lo stesso tipo delle cellule che muore in pazienti con la malattia di Huntington,„ ha detto Goldman, il professor della Neurologia, Neurochirurgia e la Pediatria e capo della Divisione della Cella e della Terapia Genica. “Una Volta Che risolvessimo i segnali molecolari che gestiscono lo sviluppo di queste cellule cerebrali, il punto logico seguente era di provare ad avviare la loro rigenerazione nella malattia di Huntington.„

Huntington è un disordine ereditato che pregiudica circa 30,000 persone nei risultati difettosi del gene degli S.U.A. nella morte delle cellule cerebrali vitali conosciute come i neuroni coperti di spine medi, con conseguente movimenti involontari, problemi con coordinamento, le difficoltà conoscitive e la depressione ed irritabilità. La malattia direzione solitamente in giovani alla metà di età adulta, nel 30s di un paziente o in 40s; non c'è corrente modo rallentare la progressione della malattia, che è interna.

Le Cellule staminali offrono un raggruppamento potenziale per sostituire i neuroni persi in quasi tutta la malattia, ma i primi scienziati devono imparare l'estesa segnalazione molecolare che modella il loro sviluppo. Il destino di una cellula staminale dipende da massa di segnali biochimici - nel cervello, una cellula staminale potrebbe trasformarsi in in un neurone producente dopamina, forse, o forse in un neurone coperto di spine medio, celle che si distruggono dalle malattie di Huntington e di Parkinson, rispettivamente.