Pagando a muita atenção como um canário aprende que uma canção nova ajudou aos cientistas abra uma avenida nova da pesquisa contra a doença de Huntington - uma desordem fatal para que não há actualmente nenhuma cura ou mesmo um tratamento para retardar a doença.
Em um papel publicado Sept. 20 no Jornal da Investigação Clínica, os cientistas na Universidade do Centro Médico de Rochester mostraram como a terapia de célula estaminal pôde um dia ser usada para tratar a doença. A equipe usou a terapia genética para guiar a revelação de células estaminais endógenas nos cérebros dos ratos afetados por um formulário de Huntington. Os ratos que foram tratados viveram significativamente mais por muito tempo, foram mais saudáveis, e tiveram muito mais neurónios novos, viáveis do que suas contrapartes que não receberam o tratamento.
Quando estiver demasiado adiantado prever se tal tratamento pôde trabalhar nos povos, oferece uma aproximação nova na luta contra Huntington, diz o neurologista Steven Goldman, M.D., Ph.D., autor principal do estudo. O gene defeituoso que causam a doença foram sabidos para mais do que uma década, mas que o conhecimento não traduziu ainda para melhorar o cuidado para pacientes.
“Não há muito lá fora agora para os pacientes que sofrem desta doença totalmente devastador,” disse Goldman, que está no pelotão da frente que desenvolve técnicas novas para tentar trazer a terapia de célula estaminal à cabeceira dos pacientes. “Quando a promessa das células estaminais for discutida amplamente para muitas doenças, é realmente as condições como Huntington - onde um tipo muito específico de neurónio em uma região particular do cérebro é vulnerável - que é mais provável tirar proveito da terapia haste-pilha-baseada.”
Os autores principais do papel o mais atrasado são Abdellatif Benraiss, Ph.D., professor adjunto da pesquisa na Universidade, e associado cargo-doutoral anterior Cantado-Rae Cho, Ph.D., agora na Universidade de Yonsei em Coreia Do Sul.
Os resultados os mais atrasados têm suas raizes na pesquisa Goldman fizeram mais de 20 anos há como um aluno diplomado na Universidade de Rockefeller. Em estudos básicos da neurociência, Goldman investigava como os canários aprendem canções novas, e encontrou que cada vez que um canário aprende uma canção nova, cria os neurónios novos chamados os neurônios. Sua tese doutoral em 1983 era o primeiro relatório do neurogenesis - a produção de neurónios novos - no cérebro adulto, e aberto a porta à possibilidade que o cérebro tem uma fonte de células estaminais que poderiam servir como a fonte para pilhas novas.
Encontrar conduziu a uma carreira para Goldman, que criou maneiras de isolar células estaminais. Estas técnicas permitiram que o grupo de Goldman descubra os sinais moleculars que a ajuda determina que tipos específicos de pilhas se transformam, e recreia aqueles sinais dirigir a revelação das pilhas. Benraiss trabalhou pròxima com o Goldman por mais de 10 anos no projecto do Huntington.
“O tipo de neurónio que permite que um canário aprenda uma canção nova é o mesmo tipo da pilha que morre nos pacientes com doença de Huntington,” disse Goldman, professor da Neurologia, a Neurocirurgia, e a Pediatria, e o chefe da Divisão da Pilha e da Terapia Genética. “Uma Vez Que nós damos certo os sinais moleculars que controlam a revelação destes neurónios, a etapa lógica seguinte era tentar provocar sua regeneração na doença de Huntington.”
Huntington é uma desordem herdada que afecte aproximadamente 30.000 povos nos resultados defeituosos do gene dos EUA na morte dos neurónios vitais conhecidos como os neurônios espinhosos médios, tendo por resultado movimentos involuntários, problemas com coordenação, dificuldades cognitivas, e depressão e irritabilidade. A doença golpeia geralmente nos jovens à idade adulta meados de, no 30s de um paciente ou no 40s; não há actualmente nenhuma maneira de retardar a progressão da doença, que é fatal.
As Células estaminais oferecem uma associação potencial substituir os neurônios perdidos em quase toda a doença, mas os primeiros cientistas devem aprender a sinalização molecular extensiva que dá forma a sua revelação. O destino de uma célula estaminal depende das contagens de sinais bioquímicos - no cérebro, uma célula estaminal pôde transformar-se um neurônio deprodução, talvez, ou talvez um neurônio espinhoso médio, as pilhas que são destruídas pelas doenças de Parkinson e de Huntington, respectivamente.