干细胞疗法对亨廷顿氏症中打开新的研究途径

密切关注的金丝雀如何学习一首新的歌曲，帮助科学家打开了对亨廷顿氏病的研究的新途径 - 其中有目前无药可治，甚至是治疗慢疾病的一个致命的疾病。

罗切斯特大学医学中心的科学家发表在“临床调查杂志”9月20日的一份文件，表明干细胞疗法可能有一天被用来治疗疾病。该研究小组利用基因疗法来指导由亨廷顿的形式影响小鼠的大脑中的内源性干细胞的发展。治疗的小鼠寿命显著延长，健康，有更多新的，可行的脑细胞比未接受治疗的同行。

神经学家史蒂芬高盛，医学博士，哲学博士，研究的主要作者说，虽然还为时过早预测这样的处理是否会在人们的工作，但它确实提供了一个新方法对亨廷顿的斗争。缺陷基因引起的疾病已超过十年以上的知名，但这些知识尚未翻译，以便更好地照顾病人。

“没有多少有遭受这完全是毁灭性的疾病的患者，现在，”高盛说，在开发新技术的前列，尝试将干细胞治疗的病人床边。 “虽然干细胞的承诺是广泛的多种疾病的讨论，实际上像亨廷顿的条件 - 其中一个脑细胞非常具体的特定的大脑区域的类型是脆弱的 - 最有可能从干的细胞，基于疗法“。

最新论文的主要作者是阿卜杜拉Benraiss，博士，在大学的研究助理教授，和前博士后宋来赵副博士，现在在韩国的延世大学。

最新的结果，他们的根在研究高盛没有超过20年前，作为一个在洛克菲勒大学的研究生。高盛在神经科学的基础研究，是研究如何金丝雀学习新的歌曲，他发现，每次金丝雀学会一首新的歌曲，它创建新的脑细胞称为神经元。他在1983年的博士论文是生产新的脑细胞神经发生的第一份报告 - - 在成人大脑，开门的可能性，大脑可以作为新细胞来源的干细胞，的字体。

高盛，谁创造的方法分离出干细胞，这一发现导致了职业生涯。这些技术已允许高盛公司的研究小组发现的分子信号，以帮助确定哪些特定类型的细胞，他们成为，并重新创建这些信号直接细胞的发展。 Benraiss曾与高盛密切亨廷顿的项目超过10年。

“在相同的细胞类型，亨廷顿氏症患者死亡的脑细胞类型可让金丝雀来学习一首新的歌曲，”说，高盛，教授，神经内科，神经外科，和儿科，以及细胞和基因组负责人治疗。 “一旦我们制定了控制这些脑细胞的发展的分子信号，下一个逻辑步骤是尝试触发亨廷顿氏病的再生。”

亨廷顿的是一种遗传性疾病，影响约30,000在美国的人，一个有缺陷的基因结果在重要的脑细胞被称为中等刺的神经元，导致不自主运动，协调问题，认知困难，抑郁和烦躁死亡。这种疾病通常在年轻中旬成年罢工，在病人的30多岁或40岁，目前还没有方法来减缓疾病的进展，这是致命的。

干细胞提供了一个潜在的游泳池，以取代迷失在几乎任何疾病的神经元，但第一个科学家必须学会广泛的分子信号的形状其发展。一个干细胞的命运取决于分数生化信号 - 在大脑中，一个干细胞可能会成为一个产生多巴胺的神经元，也许或也许一个中等刺的神经细胞，细胞，是由帕金森的和亨廷顿氏病破坏，分别。

高盛的团队为了做好这项工作，成立了为产生新媒介刺神经元的配方，以取代那些在与疾病的小鼠有缺陷的，它已成为的一两个分子冲床。该研究小组利用感冒病毒为腺病毒带入两个基因的额外拷贝的小鼠大脑的一个地区，所谓的心室壁，就是在家干细胞。这个区域恰好是非常接近的大脑区域，被称为纹状体，这是亨廷顿氏病的影响。