詞根細胞療法開張研究新的大道亨廷頓疾病

給予密切注意對金絲雀如何瞭解新的歌曲幫助了科學家请開張研究新的大道亨廷頓疾病 - 當前沒有治療甚至減慢這個疾病的處理的致命紊亂。

在論文被發表 9月 20日在臨床調查日記帳上，科學家在羅切斯特治療中心大學顯示了詞根細胞療法如何也許某天用於對待這個疾病。 這個小組在亨廷頓的表單影響的鼠標腦子使用基因治療引導內在乾細胞的發展。 對待的鼠標比沒有得到治療的他們的副本顯著長期活，是更加健康的，并且有許多新，可行的腦細胞。

當它太早期的以至於不能預測時這樣處理是否在人也許運作，它提供在戰鬥的一個新的途徑與亨廷頓的，說神經學家史蒂文高盛， M.D.， Ph.D。，這個研究的主要作者。 比十年導致這個疾病為更多知道知識未轉換改善患者的關心的有缺陷的基因，但是。

「沒有在那邊為遭受此完全地大病的患者」，現在說高盛，是在開發新的技術的這個最前方設法給患者床邊帶來詞根細胞療法。 「當乾細胞承諾為許多疾病時寬廣地討論，受益於基於詞根細胞的療法實際上是像亨廷頓的條件 - 腦細胞的一種非常詳細的類型在腦子的一個特殊區域是易損壞的地方 - 是很可能的」。

這份晚報的主要作者是 Abdellatif Benraiss， Ph.D。，研究助理教授在大學和前博士後的關聯被唱Rae Cho， Ph.D。，現在延世大學在韓國。

最新的結果有他們的根在研究高盛執行超過 20 年前作為一名研究生在洛克菲勒大學。 在基本的神經科學研究中，高盛調查金絲雀如何瞭解新的歌曲，并且他發現，在金絲雀瞭解一首新的歌曲時候，它創建稱神經元的新的腦細胞。 在 1983年他的博士論文是 neurogenesis 第一個報表 - 新的腦細胞的生產 - 在成人腦子和對這個可能性開張這個門腦子有的乾細胞字體可能起來源作用對於新的細胞。

查找導致了高盛的事業，創建了方式查出乾細胞。 這些技術允許高盛的組發現分子信號幫助確定細胞的什麼特定類型他們成為，并且再創造那些信號處理細胞的發展。 Benraiss 嚴密地運作與高盛超過在亨廷頓的項目的 10 年。

「的腦細胞的種類允許金絲雀瞭解一首新的歌曲是在有亨廷頓疾病的病人中斷的同一個細胞類型」，高盛，神經學教授說、神經外科學和細胞和基因治療分部的小兒科和院長。 「一旦我們制定了出控制這些腦細胞的發展的分子信號，下個邏輯步驟將設法觸發他們的在亨廷頓疾病的重新生成」。

亨廷頓的是影響大約美國有缺陷的基因結果的 30,000 個人在叫作媒體多刺的神經元的重要腦細胞死亡，造成非隨意運動、問題的協調，認知困難和消沉和火爆的遺傳紊亂。 這個疾病在年輕人通常進攻對中間成年，在患者的 30s 或 40s; 现在没有办法減慢疾病的級數，是致命的。

乾細胞提供一個潛在的池替換在幾乎所有疾病丟失的神經元，但是第一位科學家必須瞭解塑造他們的發展的廣泛的分子信號。 乾細胞的命運取決於數十個生物化學的信號 - 在腦子，乾細胞也許成為一個多巴胺產出的神經元，或許或者可能一個媒體多刺的神經元，帕金森的和亨廷頓疾病毀壞的細胞，分別。

要完成此工作，高盛的小組設置 one-two 分子打孔機作為生成新的媒體多刺的神經元的一份處方，替換變得有缺陷在鼠標以這個疾病的那些。 這個小組使用了叫作腺病毒的冷病毒運載二個基因的副本到鼠標腦子的區域，稱心室牆壁，是家庭對乾細胞。 此區偶然是非常接近腦子的區，叫作 neostriatum，是受亨廷頓疾病的影響的。

在基因的副本放置的這個小組叫 Noggin，幫助終止從成為的乾細胞在腦子的另外一種細胞，星形細胞。 他們在基因的副本也放置 BDNF 的 (腦子派生的 neurotrophic 系數)，幫助乾細胞成為神經元。 基本上，乾細胞在有額外的 Noggin 和 BDNF 處理他們的發展到媒體多刺的神經元的釀造沐浴了。

在鼠標的結果，有亨廷頓疾病的一份嚴重表單，是嚴重的。 鼠標有數千個新形成的媒體多刺的神經元在 neostriatum，與在未對待的鼠標的沒有新的神經元比較，并且像媒體多刺的神經元的新的神經元被形成的連接數通常。 鼠標比未經治療的鼠標居住大約 17% 更長并且是更加健康，更加活躍的和顯著長期協調。

實驗被設計測試想法科學家可能生成在那些神經元已經變得病的有機體的新的媒體多刺的神經元。 即然功能被展示了，高盛研究方式擴大改善的期限。 最終他希望估計此潛在的途徑到在患者的處理。

「這提供一個方法恢復丟失的歸結於疾病的腦細胞。 或許那可能當前加上其他處理開發中」，高盛說。 許多那些處理在大學被學習，是家庭對亨廷頓疾病成就卓越中心并且是亨廷頓學習小組的基礎。

http://www.urmc.rochester.edu/