Het Instituut van MassGeneral voor de onderzoekers van de Wanorde Neurodegererative (MENING heeft) een samenstelling geïdentificeerd die tot een behandeling kan leiden die tegen de gevolgen van de Ziekte van Huntington kon beschermen (HD).
Hun rapport, dat in de Werkzaamheden van de Nationale Academie van Wetenschappen zal verschijnen, beschrijft hoe een kleine geroepen molecule c2-8 schijnt om het verlies van motorcontrole te vertragen en neurologische schade in een muismodel van de wanorde te verminderen. De studie ontvangt vroeg online versie.
„Wij vonden dat c2-8 vertragen de vooruitgang van HD in een muismodel en het zelfde ding in menselijke patiënten zouden kunnen doen, als het of zijn biochemische verwanten in een drug kunnen worden vertaald,“ zeggen Steven Hersch, M.D., Doctoraat, van MENING en het Ministerie van het Ziekenhuis van Massachusetts (MGH) Algemene van Neurologie, die de studie leidden. „Wat niet wij nog weten is precies hoe het werkt, welke molecules het met in cellen in wisselwerking staat en hoe machtig zou kunnen zijn het.“
C2-8 werden eerst geïdentificeerd als kandidaatdiebehandeling voor HD door de onderzoeker Aleksey Kazantsev, Doctoraat van de MENING, op zijn capaciteit wordt gebaseerd om de samenvoeging van de proteïne van mutanthuntingtin in gist en dierlijk weefsel te blokkeren en functie in een fruitvliegmodel te verbeteren. De huidige studie werd ontworpen om zijn potentieel als therapeutische drug verder te onderzoeken. De onderzoekers bevestigden eerst dat de mondelinge dosissen c2-8 de blood-brain barrière kunnen kruisen en niet-toxisch in een muismodel van HD zijn. Zij vonden ook dat c2-8 niet met een aantal molecules vooruitlopend van negatieve bijwerkingen in wisselwerking staan.