L'Istituto di MassGeneral per i ricercatori di Disordini di Neurodegererative (MENTE) ha identificato un composto che può piombo ad un trattamento che potrebbe proteggere dagli effetti della Malattia di Huntington (HD).
Il Loro rapporto, che comparirà negli Atti dell'Accademia Nazionale delle Scienze, descrive come una piccola molecola chiamata C2-8 sembra ritardare la perdita di controllo di motore e diminuire il danno neurologico in un modello del mouse del disordine. Lo studio sta ricevendo presto la versione online.
“Abbiamo trovato che C2-8 rallenta il progresso di HD in un modello del mouse e potrebbe fare la stessa cosa in pazienti umani, se o i sui parenti biochimici può essere tradotto in droga,„ dice Steven Hersch, il MD, PhD, della MENTE e del Dipartimento del Policlinico (MGH) di Massachusetts della Neurologia, che piombo lo studio. “Che Cosa non conosciamo ancora siamo precisamente come funziona, che molecole interagisce con nelle celle e quanto potente potrebbe essere.„
C2-8 in primo luogo è stato identificato come trattamento del candidato per HD dal ricercatore Aleksey Kazantsev, PhD di MENTE, in base alla sua capacità di bloccare l'aggregazione della proteina mutante di huntingtin in lievito ed in tessuto animale e di migliorare la funzione in un modello della mosca di frutta. Lo studio corrente è stato destinato più a fondo per studiare il suo potenziale come droga terapeutica. I ricercatori in primo luogo hanno confermato che le dosi orali di C2-8 possono attraversare la barriera ematomeningea e sono non tossiche in un modello del mouse di HD. Egualmente hanno trovato che C2-8 non interagisce con una serie di molecole premonirici degli effetti secondari negativi.