O Instituto de MassGeneral para pesquisadores das Desordens de Neurodegererative (MENTE) identificou um composto que pudesse conduzir a um tratamento que poderia proteger contra os efeitos da Doença de Huntington (HD).
Seu relatório, que aparecerá nas Continuações da Academia Nacional das Ciências, descreve como uma molécula pequena chamada C2-8 parece atrasar a perda de controlo do motor e reduzir dano neurológico em um modelo do rato da desordem. O estudo está recebendo cedo a liberação em linha.
“Nós encontramos que C2-8 retarda o progresso de HD em um modelo do rato e pôde fazer a mesma coisa em pacientes humanos, se ou seus parentes bioquímicos podem ser traduzidos em uma droga,” diz Steven Hersch, DM, PhD, da MENTE e do Departamento do Hospital Geral (MGH) de Massachusetts da Neurologia, que conduziu o estudo. “O Que nós não conhecemos ainda somos precisamente como trabalha, que moléculas interage com nas pilhas e como poderoso pôde ser.”
C2-8 foi identificado primeiramente como um tratamento do candidato para HD pelo pesquisador Aleksey Kazantsev da MENTE, PhD, com base em sua capacidade para obstruir a agregação da proteína do huntingtin do mutante no fermento e no tecido animal e para melhorar a função em um modelo da mosca de fruto. O estudo actual foi projectado investigar mais seu potencial como uma droga terapêutica. Os pesquisadores confirmaram primeiramente que as doses orais de C2-8 podem cruzar a barreira do sangue-cérebro e são nontoxic em um modelo do rato de HD. Igualmente encontraram que C2-8 não interage com um número de moléculas com carácter de previsão de efeitos secundários negativos.