找到的亨廷顿疾病的潜在的新的处理

Neurodegererative 紊乱 (头脑) 研究员 MassGeneral 学院识别可能导致处理可能防止受到亨廷顿疾病的作用的化合物 (HD)。

他们的报表，将发表于国家科学院行动，描述称 C28 的一个小的分子如何看上去延迟电动机控制损失和减少在紊乱的鼠标设计的神经学故障。 这个研究及早接受在线版本。

“我们发现 C28 减慢 HD 进展在鼠标设计的，并且也许做在人力患者的同一件事，如果它或其生物化学的亲戚可以被转换成药物”，说史蒂文 Hersch， MD， PhD，头脑和神经学的马萨诸塞 (MGH)综合医院部门，导致这个研究。 “什么我们不认识精密地是它如何运作，什么分子它与在细胞配合，并且多么有力它也许是”。

C28 首先被识别作为 HD 的一种候选人处理由头脑研究员 Aleksey Kazantsev， PhD，根据其能力阻拦突变体 huntingtin 蛋白质的汇总在酵母和动物组织的和改进在果蝇设计的功能。 当前研究被设计进一步调查其潜在作为一种治疗药物。 研究员首先确认 C28 口头剂量可能克服脑血液阻挡并且是无毒的在 HD 鼠标设计。 他们也发现 C28 与一定数量的分子不配合预计负副作用。

在力量、耐力和协调测试比没有接受这个分子的 HD 鼠标对待与开始在 24 天岁的 C28 计分显着更好的 HD 鼠标。 当处理极大延迟了累进马达残疾时，接受 C28 的动物长期没有活。 脑细胞的考试从 striatum， HD 恶化发生脑子的区的，向显示对待的鼠标有脑细胞和 huntingtin 蛋白质更小的综合较少收缩比未经治疗的 HD 鼠标。

“我们两个验证减少突变体 huntingtin 的汇总的化合物是潜在的 HD 药物 -，以便方法是其他科学家应该继续处理的一个 - 和向显示 C28 有潜在作为一种 neuroprotective 处理的基本类型”， Hersch 说。 “我们现在需要确认在一个不同的鼠标设计的那些结果，参见相似的化合物是否比 C28 可能有力和搜索它束缚的酵素或感受器官”。 Hersch 是神经学副教授在哈佛医学院。

http://www.mgh.harvard.edu/