找到的亨廷頓疾病的潛在的新的處理

Neurodegererative 紊亂 (頭腦) 研究員 MassGeneral 學院識別可能導致處理可能防止受到亨廷頓疾病的作用的化合物 (HD)。

他們的報表，將發表於國家科學院行動，描述稱 C28 的一個小的分子如何看上去延遲電動機控制損失和減少在紊亂的鼠標設計的神經學故障。 這個研究及早接受在線版本。

「我們發現 C28 減慢 HD 進展在鼠標設計的，并且也許做在人力患者的同一件事，如果它或其生物化學的親戚可以被轉換成藥物」，說史蒂文 Hersch， MD， PhD，頭腦和神經學的馬薩諸塞 (MGH)綜合醫院部門，導致這個研究。 「什麼我們不認識精密地是它如何運作，什麼分子它與在細胞配合，并且多麼有力它也許是」。

C28 首先被識別作為 HD 的一種候選人處理由頭腦研究員 Aleksey Kazantsev， PhD，根據其能力阻攔突變體 huntingtin 蛋白質的彙總在酵母和動物組織的和改進在果蠅設計的功能。 當前研究被設計進一步調查其潛在作為一種治療藥物。 研究員首先確認 C28 口頭劑量可能克服腦血液阻擋并且是無毒的在 HD 鼠標設計。 他們也發現 C28 與一定數量的分子不配合預計負副作用。

在力量、耐力和協調測試比沒有接受這個分子的 HD 鼠標對待與開始在 24 天歲的 C28 計分顯著更好的 HD 鼠標。 當處理極大延遲了累進馬達殘疾時，接受 C28 的動物長期沒有活。 腦細胞的考試從 striatum， HD 惡化發生腦子的區的，向顯示對待的鼠標有腦細胞和 huntingtin 蛋白質更小的綜合較少收縮比未經治療的 HD 鼠標。

「我們兩個驗證減少突變體 huntingtin 的彙總的化合物是潛在的 HD 藥物 -，以便方法是其他科學家應該繼續處理的一个 - 和向顯示 C28 有潛在作為一種 neuroprotective 處理的基本類型」， Hersch 說。 「我們現在需要確認在一個不同的鼠標設計的那些結果，參見相似的化合物是否比 C28 可能有力和搜索它束縛的酵素或感受器官」。 Hersch 是神經學副教授在哈佛醫學院。

http://www.mgh.harvard.edu/