遺伝子療法の 1 つの注入は動物実験の頭脳を通って広がります

他の領域に有力な縁故がるマウス頭脳のサイトを目標とすることによって研究者は - 遺伝子療法の 1 つの注入の後で…全体の頭脳に正常に有利な遺伝子を渡しました。

動物のこれらの結果が人々で実現することができれば研究者はテイ＝サックス病のようなまれで破壊的な生来の人間の神経学的な無秩序の多くを、扱う遺伝子療法のための潜在的な方法があるかもしれません。

フィラデルヒィアそしてペンシルバニア大学の小児病院からの研究者は神経科学のジャーナルの 9 月 12 日問題の彼らの調査結果を報告しました。

「単一の注入の後で、この技術は頭脳全体の病気にかかった領域の訂正に成功しました」、フィラデルヒィアの小児病院で調査のリーダージョン H. を言いましたウォルフ、 V.M.D。、 Ph.D。、神経学の研究者および獣医学の Penn の学校で病理学および遺伝医学の教授。 「これは中枢神経系の遺伝病を扱うための新しい作戦を表すかもしれません」。

ウォルフおよび Penn の大学院生のカシア桂皮 N. Cearley は neurogenetic 病気の mucopolysaccharidosis のタイプ VII (MPS VII) を持つために特に繁殖したマウスで調査を行いました。 人々では、また Sly シンドロームと呼出される MPS は VII、幼年期か早い成年期で精神遅滞および死を引き起こすまれな、多重システムの病気によりです。

悪賢いシンドロームは 5,000 の生れの約 1 で一まとめに不能を引き起こす lysosomal 記憶の病気と呼出される約 60 無秩序のクラスの 1 つです。 それらの病気は致命的な幼年期の精神遅滞のかなりの部分、頻繁に厳しい不能を説明し。 lysosomal 記憶の病気のそれぞれでは、特定の遺伝子の欠陥はセルから廃棄物を取除く酵素の生産を破壊します。 細胞残骸はリソソームと呼出されるセル保管場所の内で造り上げ不用な沈殿物は基本セル機能と干渉します。 lysosomal 記憶の病気の他の例はテイ＝サックス病、ハンターの病気および Pompe の病気です。

ある種の lysosomal 記憶の無秩序の Gaucher 病気では、医者は患者に抜けた酵素を供給し、正常に病気の徴候を取り除くことができます。 ただし、悪賢いシンドロームおよび他のほとんどの lysosomal 記憶の病気のため、酵素の置換は、使用できるとき、病気の頭脳のコンポーネントの処理で非常に有効ではないです。 「循環に渡される酵素血頭脳の障壁をとてもよく交差させません」、は先生を言いましたウォルフ。

従って、これらの病気を扱うためのある作戦は遺伝子セルを入力することができ、必要な酵素を作り出す療法渡す DNA シーケンスに焦点を合わせました。 研究者はまた血流によりもむしろ頭脳に遺伝子療法を直接提供するように努めましたが子供の頭脳に多重注入へ実用的な限定があります。

現在の調査では、ウォルフは頭脳の残りの多数の接続がある腹部の tegmental (VTA) 領域と呼出されたマウス頭脳の特定領域を目標としました。 彼は望ましい酵素を作り出すコードされた命令を (AAV)運ぶ遺伝子のためにベクトル配達手段として adeno 準のウイルスと呼出された中和されたウイルスを使用しました。

「私達は AAV の 1 つのサブタイプが遺伝子を運ぶために特に有効だったことが」、言いましたウォルフを分りました。 「神経のパスは遺伝子が酵素を作り出した頭脳全体のウイルスを運びました。 酵素はポイントにそれからこれらの記憶の損害が正常なマウスの頭脳で見つけられたそれらから識別不可能」。だったこと記憶の損害をきれいにしました lysosomal 酵素の 1 つの利点は、ウォルフを、渡された遺伝子を受け取るセルが 「訂正の球を作成する近隣のセルに有利な酵素を」。分泌することです言いました

単一の注入に起因する訂正のレベルは 「前例のなかったです」、ウォルフ、しかし彼を警告しました直接人間の処置が年であるかもしれないそれに言いました。 未来の調査では、彼はこの技術がマウスより大きい動物で有効であるかどうか調査します。 そのような結果は多分正常に別の lysosomal 記憶の病気を扱うのにウォルフが遺伝子療法を使用した猫のアルファmannosidosis と、呼出される 2005 調査に類似するかもしれません。 その調査では、扱われた猫は病気と未処理猫と比較された歩くことで劇的な改善を示しました。

動物の結果が人間に正常に外挿法で推定することができればウォルフは注入された遺伝子療法の 2 ミリリットルが 1歳の子供を扱うかもしれませんことを推定します。 量は注入の適度に限られた数と彼管理されるかもしれませんことその目的に達するために大量の作業が必要であるが、付け加えました。

健康のある各国用協会からの許可はこの研究をサポートしました。

http://www.chop.edu/