그밖 지역에 문벌이 좋았던 마우스 두뇌에 있는 사이트를 표적으로 해, 연구원은 - 유전자 치료의 1개의 주입 후에 - 전체 두뇌에 성공적으로 유리한 유전자를 투발했습니다.
동물에 있는 이 결과가 사람들에서 실현될 수 있는 경우에, 연구원은 Tay-Sachs 질병과 같은 희소하고 그러나 통렬한 선천적인 인간적인 신경성 질환 다수를 취급하는 유전자 치료를 위한 잠재적인 방법이 있을 수 있습니다.
필라델피아 그리고 펜실베니아 대학의 아동 병원에서 연구원은 신경과학의 전표의 9월 12일 문제점에 있는 그들의 사실 인정을 보고했습니다.
"단 하나 주입 후에, 이 기술은 두뇌를 통하여 병에 걸리는 지역 정정에 성공했습니다," 필라델피아의 아동 병원에 연구 결과 지도자 죤 H.를 말했습니다 Wolfe, V.M.D., Ph.D., 신경학 연구원 및 수의학의 Penn 학교에 병리와 유전 의학의 교수. "이것은 중앙 신경 조직의 유전자 질환 취급을 위한 새로운 전략을 나타낼 수 있습니다."
neurogenetic 질병 mucopolysaccharidosis 모형 VII (MPS VII)가 있기 위하여 특별히 사육된 마우스에 있는 연구 결과가 Wolfe와 Penn 대학원 학생 계수나무에 의하여 N. Cearley 능력을 발휘했습니다. 사람들에서는, 또한 Sly 증후군에게 불린 MPS는 VII, 유년기 또는 초기 성년에 있는 정신 박약 및 죽음을 일으키는 원인이 되는 희소한, multisystem 질병입니다.
교활한 증후군은 5,000의 출생에서 대략 하나에 있는 공동으로 무력을 일으키는 원인이 되는 lysosomal 저장 질병에게 불린 약 60 무질서의 종류의 하나입니다. 그 질병은 치명 유년기 정신 박약의 상당한 몫, 수시로 가혹한, 무력에 대하여 설명합니다. lysosomal 저장 질병의 각각에서는, 특정 유전자에 있는 결점은 세포에서 폐기물을 위로 제거하는 효소의 생산을 중단시킵니다. 셀 방식 파편은 리소좀에게 불린 세포 보관 장소 안에 증강하고, 폐기물 예금은 기본 세포 기능과 충돌합니다. lysosomal 저장 질병의 그밖 보기는 Tay-Sachs 질병, 사냥꾼 질병 및 Pompe 질병입니다.
어떤 종류의 lysosomal 저장 무질서 Gaucher 질병에서는, 의사는 환자에게 없는 효소를 공급하고 성공적으로 질병 현상을 구호할 수 있습니다. 그러나, 교활한 증후군 및 다른 대부분의 lysosomal 저장 질병을 위해, 효소 보충은, 유효하 때, 질병의 두뇌 분대 취급에서 아주 효과적이지 않습니다. "혈액 두뇌 방벽이 순환에 투발된 효소에 의하여 아주 잘 교차하지 않습니다," 박사를 말했습니다 Wolfe.
그러므로, 이 질병 취급을 위한 약간 전략은 유전자 세포를 입력할 수 있고 필요한 효소를 생성하는 치료 투발 DNA 순서에 집중했습니다. 연구원은 또한 혈류량에 보다는 오히려 두뇌에 유전자 치료를 직접 전달하는 것을 노력했습니다, 그러나 아이의 두뇌로 다중 주입을 만들기에 실제적인 제한이 있습니다.
현재 연구 결과에서는, Wolfe는 두뇌의 나머지에 수많은 연결이 있는 복부 tegmental (VTA) 지역에는 칭한 마우스 두뇌의 특정한 지구를 표적으로 했습니다. 그는 요구한 효소를 생성하는 암호로 한 명령을 (AAV) 전송하는 유전자를 위해 선그림 납품 차량으로 adeno 관련되는 바이러스에게 불린 중화한 바이러스를 이용했습니다.