大規模的小分子RNA掃描揭示導致肌肉變性治療

研究人員已經發現了第一個 microRNA分子 - 微小的代碼，調節基因的活性位 - 每10個主要的變性肌障礙，敞開大門，以新的治療方法，以一個更好的生物這些衰弱了解，知之甚少，往往無法治愈的疾病。

在波士頓兒童醫院基因組學的研究，在網上公佈，本週的國家科學院的論文集，分別由虹膜艾森伯格，博士，計劃。路易Kunkel，博士，在基因組計劃與霍華德休斯醫學研究所研究員，高級研究員。

這些疾病包括肌營養不良症（杜氏肌營養不良症，Becker型肌營養不良，肢帶肌營養不良症，Miyoshi肌病和肌營養不良症fascioscapulohumeral）;先天性肌病（n​​emaline肌病）;和炎性肌病（多發性肌炎，皮肌炎，包涵體肌炎）。雖然過去的研究已發現，越來越多的基因，它仍然是未知的，這些基因是如何導致肌肉無力和浪費，而且，更重要的是如何轉化成治療方法的發現。

例如，最肌營養不良症開始在一個著名的“主基因突變”導致損壞或不存在的蛋白質在肌肉細胞。 Duchenne型和Becker型肌營養不良症，缺席蛋白dystrophin的，Kunkel自己在1987年發現的。它的缺失會導致肌肉組織，削弱和破裂，並組織逐漸變得非功能不完全了解通過煽動性的攻擊和其他破壞事件。

“最初的突變並不能解釋為什麼病人正在失去他們的肌肉這麼快，”艾森伯格說。 “還有許多未知基因參與這些過程，以及在受損的肌肉組織發生的炎症過程。”

她和Kunkel相信，小分子RNA可以幫助提供失踪的遺傳聯繫。他們的研究小組分析了來自十個肌肉失調患者的肌肉組織，發現 185個 microRNA是過於豐富或浪費肌肉過於稀少，而健康的肌肉。

僅在過去十年中人類發現，小分子RNA是已知的調節體內的主要過程。因此，艾森伯格認為小分子RNA可能參與策劃組織死亡，炎症反應和其他主要受影響的肌肉組織的退化過程。研究人員利用生物信息學揭示基因的microRNA可作用於列表，現在計劃尋找 microRNA和基因實際上這些過程的基礎。

通過靶向的microRNA控制這些“小瀑布”破壞事件的調查結果提高減緩肌肉損失的可能性。這種方法是以上針對個別基因的有效。

該小組還定義了異常的microRNA的“簽名”，對應於 10個消耗性疾病。他們希望這將棚上的基因，在涉及最知之甚少和最不發達國家的退行性疾病，如包涵體肌炎，可治療疾病的機制。

艾森伯格說，“”在這一點上，它的理論，但它可能。

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